Jan 2022: Pre dospelých pacientov s lokálne pokročilými neresekovateľnými alebo metastatickými malígnymi perivaskulárnymi epiteloidnými bunkovými nádormi má licenciu Food and Drug Administration častice naviazané na proteín sirolimus na injekčnú suspenziu (viazané na album) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Celková miera odpovede (ORR) a trvanie odpovede (DOR) boli kľúčovými ukazovateľmi výsledku účinnosti, ako bolo stanovené zaslepeným nezávislým centrálnym prehľadom s použitím RECIST v.1.1. ORR bola 39 percent (95 percent CI: 22 percent, 58 percent), pričom dvaja pacienti odpovedali úplne. Medián DOR nebol splnený (95 percent CI: 6.5 mesiaca, nemožno odhadnúť). 67 percent respondentov malo odpoveď, ktorá trvala viac ako 12 mesiacov a 58 percent malo odpoveď, ktorá trvala viac ako 24 mesiacov.
Stomatitída, únava, vyrážka, infekcia, nevoľnosť, edém, hnačka, muskuloskeletálny diskomfort, znížená hmotnosť, znížená chuť do jedla, kašeľ, vracanie a dysgeúzia boli najčastejšie vedľajšie účinky (30 percent). Znížené lymfocyty, zvýšená glukóza, znížený draslík, znížený fosfát, znížený hemoglobín a zvýšená lipáza boli najčastejšie laboratórne abnormality 3. až 4. stupňa (6 %).
Až do progresie ochorenia alebo netolerovateľnej toxicity je odporúčaná dávka 100 mg/m2 podávaná ako IV infúzia počas 30 minút v 1. a 8. deň každého 21-dňového cyklu.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
