Máj 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) bol schválený Úradom pre potraviny a liečivá na použitie u dospelých a pediatrických pacientov (vo veku 12 rokov a starších) s hematologickými malignitami, u ktorých je plánovaná transplantácia pupočníkovej krvi po myeloablatívnom kondicionovaní s cieľom urýchliť obnovu neutrofilov a znížiť riziko infekcie.
In Study P0501 (NCT02730299), an open-label, multicenter, randomised trial of omidubicel-onlv transplantation or unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation after myeloablative conditioning in patients with hematologic malignancies, the effectiveness and safety of the treatments were assessed. A total of 125 individuals were randomly assigned, with 62 receiving omidubicel-onlv and 63 receiving UCB. 52 patients had omidubicel-onlv transplantation, with a median dose of 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) of CD34+ cells. In the UCB arm, 56 patients had one or two cord units (66% received two cord units) implanted. The median CD34+ cell dose in the 42 patients who had post-thaw cell doses recorded was 0.2 X 106 cells/kg (range 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). There were other conditioning protocols utilised, such as those based on chemotherapy or Total Body Irradiation.
Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.
Predpisovací materiál obsahuje škatuľkové varovanie pred smrteľnými alebo život ohrozujúcimi reakciami na infúziu, reakciou štepu proti hostiteľovi (GvHD), syndrómom prihojenia a zlyhaním štepu, podobne ako v prípade povolených liekov UCB. Omidubicel bol podaný 117 jedincom pre akúkoľvek chorobu; z nich sa u 47 % vyskytli reakcie na infúziu, u 58 % sa vyskytla akútna GVHD, 35 % chronická GVHD a u 3 % došlo k zlyhaniu štepu.
Najčastejšími nežiaducimi reakciami 3. až 5. stupňa u pacientov s hematologickými malignitami v štúdii P0501 boli bolesť (33 %), zápal sliznice (31 %), hypertenzia (25 %) a gastrointestinálna toxicita (19 %).
Odporúčaná dávka omidubicelu sú dve po sebe nasledujúce infúzie pozostávajúce z:
- kultivovaná frakcia: minimálne 8.0 × 108 celkový počet životaschopných buniek s minimálne 8.7 percentami CD34+ buniek a minimálne 9.2 × 107 celkovo CD34+ buniek, nasledované
- Nekultivovaná frakcia: minimálne 4.0 × 108 celkový počet životaschopných buniek s minimálne 2.4 × 107 CD3+ bunky.
Úplné informácie o predpisovaní lieku Omisirge budú k dispozícii tu.
