Úrad pre potraviny a liečivá schválil nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) 27. novembra 2023 pre dospelých pacientov s postupujúcim desmoidným nádorom, ktorí potrebujú systémovú liečbu. Toto je počiatočná povolená liečba desmoidných nádorov.
Štúdia s názvom DeFi (NCT03785964) skúmala, ako dobre to funguje. Bol to medzinárodný, multicentrický, randomizovaný (1:1), dvojito zaslepený, placebom kontrolovaný experiment so 142 pacientmi, ktorí mali desmoidné nádory, ktoré sa zhoršovali a nedali sa liečiť chirurgicky. Pacienti boli kvalifikovaní, ak desmoidný nádor pokročil do 12 mesiacov po skríningu. Účastníci boli náhodne pridelení tak, aby užívali 150 mg nirogacestatu alebo placebo perorálne dvakrát denne až do progresie ochorenia alebo netolerovateľnej toxicity.
Prežitie bez progresie (PFS) vypočítané pomocou RECIST v1.1 na základe zaslepeného nezávislého centrálneho hodnotenia alebo klinická progresia hodnotená skúšajúcim a hodnotená nezávisle bola hlavným spôsobom merania účinnosti liečby. Medián prežitia bez progresie (PFS) nebol stanovený v skupine s nirogacestatom (95 % IS: nestanovené) a bol 15.1 mesiaca (95 % IS: 8.4, neurčený) v skupine s placebom. Pomer rizika (HR) bol 0.29 (95 % CI: 0.15, 0.55) s p-hodnotou menšou ako 0.001. Počiatočné vyšetrenie prežívania bez progresie (PFS) s použitím výlučne rádiografickej progresie odhalilo pomer rizika 0.31 (95 % CI: 0.16, 0.62).
Miera objektívnej reakcie (ORR) bola dodatočným meradlom účinnosti. Miera objektívnej odpovede (ORR) bola 41 % (95 % CI: 29.8, 53.8) u účastníkov v skupine s nirogacestatom a 8 % (95 % CI: 3.1, 17.3) u účastníkov v skupine s placebom (hodnota p = < 0.001 ). Zlepšenie najhoršej bolesti hlásenej pacientmi od začiatku štúdie, ktorá uprednostňovala skupinu s nirogacestatom, ďalej potvrdilo výsledky účinnosti.
Prevládajúce nežiaduce účinky zahŕňali hnačku, ovariálnu toxicitu, vyrážku, nevoľnosť, vyčerpanie, stomatitídu, bolesť hlavy, žalúdočné ťažkosti, kašeľ, alopéciu, infekciu horných dýchacích ciest a dyspnoe.
Odporúčaná dávka nirogacestatu je 150 mg užívaná perorálne dvakrát denne, s jedlom alebo bez jedla, až do progresie ochorenia alebo do neprijateľnej toxicity. Každá dávka 150 mg pozostáva z troch 50 mg tabliet.
Lutétium Lu 177 dotatate je schválený USFDA pre pediatrických pacientov vo veku 12 rokov a starších s GEP-NETS
Lutétium Lu 177 dotatate, prelomová liečba, nedávno získala schválenie od US Food and Drug Administration (FDA) pre detských pacientov, čo predstavuje významný míľnik v detskej onkológii. Toto schválenie predstavuje maják nádeje pre deti, ktoré bojujú s neuroendokrinnými nádormi (NET), zriedkavou, ale náročnou formou rakoviny, ktorá sa často ukazuje ako odolná voči konvenčným terapiám.