November 2023: Food and Drug Administration schválila HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) ako liečbu zameranú na pečeň pre dospelých pacientov s uveálnym melanómom, ktorí majú neresekovateľné pečeňové metastázy, ktoré postihujú menej ako 50 % pečene a žiadne extrahepatálne ochorenie alebo extrahepatálne ochorenie, ktoré je obmedzené na pľúca, kosti, lymfatické uzliny alebo podkožné tkanivá a môže byť
V štúdii FOCUS (NCT02678572) sa 91 ľudí s uveálnym melanómom a pečeňovými metastázami, ktoré nebolo možné odstrániť, zúčastnilo jednoramenného otvoreného experimentu, aby zistili, ako dobre funguje liečba. Ak najnebezpečnejšia časť uveálneho melanómu pochádza z pečene a ochorenie mimo pečene by sa dalo liečiť radiačnou terapiou alebo chirurgickým zákrokom, potom by sa nejaké ochorenie mimo pečene mohlo nachádzať v pľúcach, lymfatických uzlinách, kostiach alebo pod kožou. . Dôležitými dôvodmi neprijatia boli metastázy v najmenej 50 % pečeňového parenchýmu, cirhóza Child-Pugh triedy B alebo C alebo hepatitída B alebo C.
Hlavnými spôsobmi, ako merať, ako dobre niečo fungovalo, bola miera objektívnej odpovede (ORR) a trvanie odpovede (DoR), o ktorých rozhodla spravodlivá centrálna hodnotiaca komisia pomocou RECIST v1.1. Medián DoR bol 14 mesiacov (95 % CI: 8.3, 17.7) a ORR bol 36.3 % (95 % CI: 26.4, 47).
Melfalan (HEPZATO) sa podáva infúziou do hepatálnej artérie každých 6 až 8 týždňov maximálne 6 infúzií pomocou Hepatic Delivery System (HDS), súčasti zariadenia. Na základe ideálnej telesnej hmotnosti je odporúčaná dávka melfalanu 3 mg/kg, s maximálnou dávkou 220 mg v jednej terapii.
V materiáli na predpisovanie súpravy HEPZATO KIT je uvedené varovanie v rámčeku týkajúce sa závažných periprocedurálnych následkov, ako je krvácanie, poškodenie pečene a tromboembolické príhody. V materiáli na predpisovanie je tiež zahrnuté varovanie v rámčeku týkajúce sa myelosupresie a možnosti závažnej infekcie, krvácania alebo symptomatickej anémie.
Vzhľadom na možnosť závažných periprocedurálnych následkov, ako sú tromboembolické príhody, hepatocelulárne poškodenie a krvácanie, je súprava HEPZATO KIT dostupná iba prostredníctvom obmedzeného programu, ktorý spadá pod stratégiu hodnotenia a zmierňovania rizík súpravy HEPZATO.
Trombocytopénia, únava, anémia, nauzea, muskuloskeletálna bolesť, leukopénia, bolesť brucha, neutropénia, vracanie, zvýšená alanínaminotransferáza, predĺžený aktivovaný parciálny tromboplastínový čas, zvýšená aspartátaminotransferáza, zvýšená alkalická fosfatáza v krvi a dyspnoe boli najčastejšie (≥20 %) nežiaduce reakcie alebo laboratórne abnormality.
HEPZATO a HEPZATO KIT sú kontraindikované u pacientov s aktívnymi intrakraniálnymi metastázami alebo mozgovými léziami so sklonom ku krvácaniu; zlyhanie pečene, portálna hypertenzia alebo známe varixy s rizikom krvácania; operácia alebo medikamentózna liečba pečene počas predchádzajúcich 4 týždňov; neopraviteľná koagulopatia, neschopnosť bezpečne podstúpiť celkovú anestéziu vrátane aktívnych srdcových stavov vrátane, ale nie výlučne, nestabilných koronárnych syndrómov (nestabilná alebo ťažká angína alebo infarkt myokardu), zhoršenie alebo novovzniknuté kongestívne zlyhanie srdca, významné arytmie alebo závažné ochorenie chlopní ; alergia v anamnéze alebo známa precitlivenosť na melfalan; alergia v anamnéze alebo známa precitlivenosť na zložku alebo materiál použitý v súprave HEPZATO KIT vrátane anamnézy alergie na prírodný kaučukový latex; anamnéza alergie alebo precitlivenosti na heparín alebo prítomnosť heparínom indukovanej trombocytopénie (HIT); a anamnéza závažnej alergickej reakcie na jódovaný kontrast, ktorá nebola kontrolovaná premedikáciou antihistaminikami a steroidmi.
Pozrite si úplné informácie o predpisovaní súpravy HEPZATO KIT.
