FDA poskytla svoj prelomový liek kvizartinib a prelomová liečba. Quizartinib je FLT3 skúmaný inhibítor na liečbu dospelých pacientov s relapsom / žiaruvzdorný FLT3-ITD akútna myeloidná leukémia ( AML ). Táto identifikácia urýchli vývoj kvizartinib a očakáva sa, že pacientom čo najskôr prinesie nové lieky.
AML je zhubný blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 mená nových diagnostikovaných pacientov a viac ako 10000 Ge AML úmrtia. 2005-2011 výsledky prieskumu ukazujú, že 5- ročná miera prežitia AML pacientov je len 26% , ktorá je najnižšia zo všetkých druhov leukémie. FLT3 génová mutácia je najčastejšou genetickou mutáciou AML pacientov FLT3-ITD je najčastejšou mutáciou FLT3 gén, a asi štvrtina AML pacienti nesú túto mutáciu. V porovnaní s pacientmi, ktorí neniesli túto mutáciu, boli pacienti s FLT3-ITD mutácie mali horšiu prognózu, vyššie riziko recidívy rakoviny a väčšie riziko úmrtia po relapse. Aj keď títo pacienti dostanú transplantáciu krvotvorných kmeňových buniek ( HSCT ) je pravdepodobnosť recidívy rakoviny po liečbe stále vyššia ako u pacientov, ktorí túto mutáciu nenesú. V súčasnosti neexistuje schválená liečba tohto ochorenia. Očakáva sa preto, že táto prelomová terapia prinesie pacientom novú nádej FLT3-ITD .
Okrem identifikácie prielomovej terapie kvizartinib tiež dostal FDA rýchla kvalifikácia na recidívu / žiaruvzdorný AML terapia a kvalifikácia lieku na ojedinelé ochorenia AML vydané FDA a Európska agentúra pre lieky ( EMA ). Quizartinib je stále vo fáze výskumu a vývoja a nebol schválený v žiadnej krajine. Bezpečnosť a tolerancia musia byť ešte certifikované. Očakáva sa však, že toto schválenie urýchli vývoj lieku, čo je pre pacientov skutočne dobrá správa.
