November 2023: Food and Drug Administration (FDA) schválila Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) v novembri 2023 na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym myelodysplastickým syndrómom (MDS), ktorí majú citlivú mutáciu izocitrátdehydrogenázy-1 (IDH1) podľa Test schválený FDA.
FDA tiež schválil test Abbott RealTime IDH1 Assay ako sprievodný diagnostický nástroj na výber pacientov, ktorí dostanú ivosidenib.
Schválenie bolo založené na AG120-C-001 (NCT02074839), jednoramennej, otvorenej, multicentrickej štúdii s 18 dospelými pacientmi, ktorí mali relapsujúci alebo refraktérny MDS a mutáciu IDH1. Mutácie IDH1 sa identifikovali pomocou lokálnych alebo centrálnych diagnostických testov v periférnej krvi alebo kostnej dreni a následne sa validovali prostredníctvom retrospektívnej analýzy s použitím testu Abbott RealTime IDH1 Assay.
Perorálny inosidenib sa podával v počiatočnej dávke 500 mg denne nepretržite počas 28 dní alebo dovtedy, kým sa nevyskytla transplantácia krvotvorných kmeňových buniek, progresia ochorenia alebo neprijateľná toxicita. Priemerná dĺžka liečby bola 9.3 mesiaca. Po podaní ivosidenibu sa jednému pacientovi uskutočnila transplantácia kmeňových buniek.
Miera prechodu od potreby krvných transfúzií k nepotrebnosti, miera úplnej remisie (CR) alebo čiastočnej remisie (PR) (odpoveď medzinárodnej pracovnej skupiny pre MDS z roku 2006) a dĺžka CR+PR sa použili na posúdenie toho, ako dobre liečba zabrala. Každá pozorovaná odpoveď predstavovala CR. 389.9 % bola miera CR (95 % CI: 17.3, 64.3 %). Medián času do CR bol 1.9 mesiaca s rozsahom 1.0 až 5.6 mesiaca. Medián trvania CR však nebolo možné odhadnúť, v rozmedzí od 1.9 do 80.8+ mesiacov. Z deviatich pacientov, ktorí boli pôvodne odkázaní na transfúzie červených krviniek (RBC) a krvných doštičiek, šesť (67 %) dosiahlo nezávislosť od transfúzií červených krviniek a krvných doštičiek v priebehu akéhokoľvek 56-dňového obdobia po základnej hodnote. Sedem z deviatich pacientov, ktorí boli bez transfúzie na začiatku, vrátane transfúzií krvných doštičiek a červených krviniek, zostalo bez transfúzie počas akéhokoľvek 56-dňového obdobia po východiskovom období (78 percent).
V porovnaní s najčastejšími nežiaducimi reakciami pozorovanými pri monoterapii AML ivosidenibom, toto boli najčastejšie nežiaduce reakcie. Okrem gastrointestinálnych (zápcha, nauzea, artralgia, letargia, kašeľ a myalgia) tieto symptómy zahŕňajú aj vyrážku a artralgiu. QTc môže Tibsovo tiež predĺžiť.
V informáciách o predpisovaní je zahrnuté varovanie v rámčeku, ktoré varuje pacientov a zdravotníckych pracovníkov pred potenciálne fatálnym rizikom syndrómu diferenciácie.
Zobraziť úplné informácie o predpisovaní lieku Tibsovo.
