US Food and Drug Administration schválila Venetoclax (Venclexta) v kombinácii s rituximabom (VenR) na liečbu pacientov s chronickou lymfocytovou leukémiou (CLL) na základe údajov o minimálnej reziduálnej chorobe (MRD) z fázy III štúdie MURANO a účinnosť je významne lepšie V kombinácii s režimom bendamustín a rituximab (BR).
Štúdia MURANO zistila, že účinnosť chemoimunoterapie pri CLL súvisí s možnosťou dosiahnutia konverzie MRD a či účinnosť cielenej medikamentóznej liečby refraktérnej alebo relabujúcej CLL súvisí s konverziou MRD, pretože miera konverzie MRD u týchto pacientov je relatívne neznáme. nízka.
Štúdia MURANO ukázala, že režim VenR mal lepšie PFS pre refraktérnu alebo recidivujúcu CLL v porovnaní s režimom BR (HR0.17) a MRD periférnej krvi a kostnej drene bola negatívna. Konverzia MRD na negatívnu v skupine VenR nesúvisela s tým, či pacient mal del (17p), non-IGVH mutáciu, TP53 mutáciu a iné nepriaznivé prognostické faktory. V skupine VenR malo 121/194 pacientov (62 %) MRD negatívnu na konci kombinovanej liečby. Pri mediáne sledovania 13.8 mesiaca (5.6-23.0 mesiaca) malo 100 pacientov (83 %) stále negatívnu MRD a 2 pacienti progresiu do PD, 2 prípady zomreli na irelevantné ochorenie, 2 prípady progredovali do Richterovho syndrómu, 15 prípadov ( 12 %) MRD bolo pozitívnych [1 prípad MRD≥10 ^ (-2) a PD, 14 prípadov MRD 10 ^ (-4) ~ <10 ^ (-2) a 2 z nich boli PD, 1 zomrel a 11 stále nemal žiadny pokrok.
Liečba VenR žiaruvzdornej alebo relabujúcej CLL má vysoký stupeň konzistencie pri získavaní konverzie MRD v periférnej krvi a kostnej dreni a stav MRD v periférnej krvi významne súvisí s klinickou účinnosťou. VenR môže pacientom umožniť dosiahnuť hlbokú a trvalú vysokú mieru konverzie MRD v periférnej krvi v ranom štádiu a nemá nič spoločné s tým, či majú pacienti nepriaznivé prognostické faktory, čo je výrazne lepšie ako v programe BR. Recidíva MRD sa pozoruje iba u niekoľkých pacientov a nemusí nevyhnutne viesť k progresii klinického ochorenia. Navrhuje sa, že účinnosť VenR je výrazne lepšia ako režim BR a v súčasnosti je odporúčaným režimom pre refraktérnu alebo relapsujúcu CLL.
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-updates-venetoclax-cll-label-with-mrd-data
