Spoločnosť Dova Pharmaceuticals uviedla, že americký Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) schválil nový liek Doptelet (avatrombopag) svojej dcérskej spoločnosti AkaRx v tabletách na liečbu nízkeho počtu krvných doštičiek (trombocytopénia) u dospelých s chronickým ochorením pečene (CLD), ktorí sa chystajú na operáciu pre rakovinu alebo zub. Stojí za zmienku, že ide o tretí nový liek schválený FDA v priebehu týždňa a prvý liek v súčasnosti schválený na tento účel.
Krvné doštičky sú bezfarebné bunky produkované v kostnej dreni, ktoré pomáhajú vytvárať krvné zrazeniny v cievach a zabraňujú krvácaniu. Chemoterapia rakoviny zvyčajne spôsobuje trombocytopéniu.
Doptelet (avatrombopag) je druhou generáciou agonistu receptora pre orálny trombopoetín (TPO) jedenkrát denne. Doptelet môže napodobňovať účinok TPO, je hlavným regulátorom normálnej tvorby krvných doštičiek. Droga získala prednostné hodnotenie na liečbu trombocytopénie u dospelých s CLD, ktorí podstúpia operáciu.
Bezpečnosť a účinnosť Dopteletu sa overovali v dvoch štúdiách (ADAPT-1 a ADAPT-2). Tieto štúdie zahŕňali celkovo 435 pacientov s chronickým ochorením pečene a ťažkou trombocytopéniou, ktorí podstúpia chirurgický zákrok, ktorý si zvyčajne vyžaduje transfúziu trombocytov. V týchto štúdiách sa hodnotil účinok perorálneho dopteletu v dvoch úrovniach dávky v porovnaní s placebom počas 5 dní liečby. Výsledky ukázali, že v porovnaní so skupinou s placebom malo vyššie percento pacientov v skupine s dvojdávkovou hladinou Dopteletov zvýšený počet krvných doštičiek a nemuseli podstúpiť transfúziu krvných doštičiek alebo inú záchrannú liečbu v deň operácie a do 7 dní po liečbe . Najbežnejšie vedľajšie účinky Dopteletu sú horúčka, bolesti žalúdka (brucha), nevoľnosť, bolesti hlavy, únava a opuchy rúk a nôh (opuchy).
"Pacienti s nízkym počtom krvných doštičiek a chronickým ochorením pečene vyžadujúcim chirurgický zákrok majú zvýšené riziko krvácania," povedal Dr. Richard Pazdur, riaditeľ Centra excelentnosti v onkológii a úradujúci riaditeľ Úradu pre hematológiu a onkologické výrobky v Centre FDA pre hodnotenie a výskum liečiv. Zvýšte počet krvných doštičiek. Tento liek môže znížiť alebo eliminovať potrebu transfúzie krvných doštičiek (transfúzia krvných doštičiek) môže zvýšiť riziko infekcie a iných nežiaducich reakcií.
