Novembra 2022: Food and Drug Administration udelila zrýchlené schválenie futibatinibu (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) pre dospelých pacientov s predtým liečeným, neresekovateľným, lokálne pokročilým alebo metastatickým intrahepatálnym cholangiokarcinómom obsahujúcim génové fúzie fibroblastového rastového faktora 2 (FGFR2) alebo iné preskupenia.
Účinnosť bola hodnotená v TAS-120-101 (NCT02052778), multicentrickej, otvorenej, jednoramennej štúdii, do ktorej bolo zaradených 103 pacientov s predtým liečeným, neresekovateľným, lokálne pokročilým alebo metastatickým intrahepatálnym cholangiokarcinómom, v ktorom sa nachádza FGFR2 génová fúzia alebo iné preskupenie. Prítomnosť fúzií FGFR2 alebo iných preskupení bola stanovená pomocou testovania sekvenovania ďalšej generácie. Pacienti dostávali 20 mg futibatinibu perorálne raz denne až do progresie ochorenia alebo neprijateľnej toxicity.
Hlavnými ukazovateľmi výsledku účinnosti boli celková miera odpovede (ORR) a trvanie odpovede (DoR), ako ich určila nezávislá hodnotiaca komisia podľa RECIST v1.1. ORR bola 42 % (95 % interval spoľahlivosti [CI]: 32, 52); všetkých 43 respondentov dosiahlo čiastočné odpovede. Medián DoR bol 9.7 mesiaca (95 % CI: 7.6, 17.1).
Najčastejšie nežiaduce reakcie vyskytujúce sa u 20 % alebo viac pacientov boli toxicita nechtov, muskuloskeletálna bolesť, zápcha, hnačka, únava, sucho v ústach, alopécia, stomatitída, bolesť brucha, suchá koža, artralgia, dysgeúzia, suché oko, nevoľnosť, znížená chuť do jedla infekcia močových ciest, syndróm palmárno-plantárnej erytrodyzestézie a vracanie.
Odporúčaná dávka futibatinibu je 20 mg perorálne jedenkrát denne až do progresie ochorenia alebo neprijateľnej toxicity.
View full prescribing information for Lytgobi.
