Október 2021: Brexukabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma, Inc.) bol schválený Food and Drug Administration pre dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym prekurzorom B-buniek akútna lymfoblastická leukémia (ALL).
V ZUMA-3 (NCT02614066), multicentrickej štúdii s jedným ramenom u jedincov s recidivujúcim alebo refraktérnym prekurzorom B-buniek VŠETKO, účinnosť brexukabtagénového autoleucelu, CD19-riadeného chimérického antigénneho receptora (CAR) liečba T-bunkami, bola hodnotená. Po lymfodepletujúcej chemoterapii pacienti dostali jednu infúziu brexukabtagén autoleucelu.
Úplná odpoveď (CR) do 3 mesiacov od infúzie a trvanlivosť CR boli kritériá výsledku účinnosti použité na podporu schválenia. V priebehu troch mesiacov dosiahlo CR 28 (52 percent; 95 percent CI: 38, 66) z 54 pacientov, u ktorých bola hodnotená účinnosť. Medián trvania CR sa nedosiahol s mediánom sledovania 7.1 mesiaca u respondentov; u viac ako polovice pacientov sa predpokladalo, že dĺžka CR prekročí 12 mesiacov.
Varovanie v rámčeku pre syndróm uvoľnenia cytokínov (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for brexucabtagene autoleucel. In 92 percent of cases (Grade 3, 26 percent), CRS developed, and in 87 percent of cases (Grade 3, 35 percent), neurologic toxicities occurred. Fever, CRS, hypotension, encephalopathy, tachycardias, nausea, chills, headache, fatigue, febrile neutropenia, diarrhoea, musculoskeletal pain, hypoxia, rash, edoema, tremor, infection with an unspecified pathogen, constipation, decreased appetite, and vomiting were the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%).
A single intravenous infusion of 1 x 106 CAR-positive viable T cells per kg body weight (maximum 1 x 108 CAR-positive viable T cells) is advised for brexukabtagén autoleucel treatment, followed by fludarabine and cyclophosphamide for lymphodepleting chemotherapy.
