ජුලි 2023: කුඩා පරිමාණ සායනික පරීක්ෂණයක සාක්ෂි පෙන්නුම් කරන්නේ, ස්නායු පද්ධතියේ ස්වයං ප්රතිශක්තිකරණ ආබාධයක් වන myasthenia gravis, උසස් රුධිර පිළිකා ප්රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිකාරයක් වන CAR-T හි වෙනසක් සමඟ ප්රතිකාර කළ හැකි බවයි. chimeric antigen receptor T-cell සඳහා වන නවීකරණය කරන ලද CAR-T ප්‍රතිකාරය විද්‍යාඥයින් විසින් භාවිතා කරන ලදී. එය දිගු කලක් තිස්සේ myasthenia gravis රෝග ලක්ෂණ අඩු කළ හැකි අතර විශාල අතුරු ආබාධ ඇති නොකරයි. The Lancet Neurology හි ප්‍රකාශයට පත් කරන ලද මෙම අධ්‍යයනය සඳහා ගෙවා ඇත්තේ ජාතික සෞඛ්‍ය ආයතනවල කොටසක් වන ස්නායු ආබාධ සහ ආඝාත පිළිබඳ ජාතික ආයතනය (NINDS) වෙතින් කුඩා ව්‍යාපාර ප්‍රදානයක් මගිනි. මෙම ප්‍රදානය Gaithersburg, Maryland පදනම් කරගත් Cartesian Therapeutics සමාගමට ලබා දෙන ලදී.
Using a groundbreaking therapy like CAR-T to potentially treat a neurological disorder shows how flexible ප්රතිශක්තිකරණ ප්රතිකාර can be when there are few or no other treatment options,” said Emily Caporello, Ph.D., head of the NINDS Small Business Programme.
Myasthenia gravis යනු දිගුකාලීන ස්වයං ප්රතිශක්තිකරණ රෝගයක් වන අතර එය ශරීරයේ ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතිය ස්නායු සෛල මාංශ පේශි සමඟ කතා කරන ප්‍රෝටීනයකට පහර දෙන විට සිදු වේ. මෙම රෝගය මාංශ පේශි දුර්වලතාවයෙන් සංලක්ෂිත වන අතර එය පුද්ගලයා ක්‍රියාශීලී වන විට නරක අතට හැරෙන අතර පුද්ගලයා විවේක ගන්නා විට සමහර විට යහපත් වේ. දැන් අප සතුව ඇති ප්‍රතිකාරවල ප්‍රධාන ඉලක්කය වන්නේ රෝග ලක්ෂණ අඩු කිරීමයි, විශේෂයෙන් මාංශ පේශි දුර්වලතා.
අධ්‍යයනයේ දී, සාමාන්‍යකරණය වූ myasthenia gravis ඇති පුද්ගලයින් 14 දෙනෙකුට විවිධ ප්‍රමාණවලින් Descartes-08 ලබා දෙන ලදී, එය වෙනස් කරන ලද CAR-T ප්රතිකාර ක්‍රමයක් වන අතර එය myasthenia gravis ඇති කරන ප්‍රතිදේහ නිපදවන සෛල ඉලක්ක කරයි. හොඳම මාත්‍රාව සති හයක් සඳහා සතියකට වරක් පෙති එකක් බව සොයා ගන්නා ලදී. ප්‍රතිකාරය කෙතරම් හොඳින් ක්‍රියා කරයිද යන්න පිළිබඳ මුල් තොරතුරු දිරිගන්වන සුළුය, නමුත් එය කෙතරම් හොඳින් ක්‍රියා කරයිද යන්න තීරණය කිරීමට තවත් සායනික පරීක්ෂණ අවශ්‍ය වේ. Descartes-08 ගත් පුද්ගලයින් තිදෙනෙකු ඔවුන්ගේ රෝග ලක්ෂණ සියල්ලම හෝ පාහේ පහව ගොස් ඇත. මෙම බලපෑම් ප්රතිකාර කිරීමෙන් පසු මාස හයක් පුරා පැවතුනි. තවත් දෙදෙනෙකුට බරපතල MG ඇති සමහර පුද්ගලයින්ට ලබා දෙන ඉන්ට්‍රාවේනස් ඉමියුනොග්ලොබියුලින් සමඟ ප්රතිකාර අවශ්‍ය නොවේ.
Cartesian Therapeutics හි සභාපති සහ ප්‍රධාන විධායක නිලධාරී, MD, Ph.D., Murat V. Kalayoglu පැවසුවේ, "ප්‍රතිකාරයෙන් පසු අවම වශයෙන් මාස හයක්වත් පැවති Decartes-08 සඳහා ගැඹුරු, දිගුකාලීන ප්‍රතිචාර අපි දුටුවෙමු." "අපි දැන් විශාල සසම්භාවී, ප්ලේසෙබෝ-පාලිත අධ්‍යයනයක් ආරම්භ කර ඇත, එය ඉංජිනේරුමය දරුකමට හදා ගන්නා සෛල ප්‍රතිකාරයක් සඳහා එවැනි ආකාරයේ පළමුවැන්නයි."
In CAR-T therapy, a patient’s T-cells are reprogrammed to fight a specific target. T-cells are a key part of the immune system that can find and kill invading pathogens. With රුධිර පිළිකා, the cancer itself is now the new target. For myasthenia gravis, the goal is to kill the bad cells that make the antibodies that cause damage.
CAR-T ඇතුළු බොහෝ ප්රතිශක්තිකරණ ප්රතිකාර මගින් ප්‍රධාන අතුරු ආබාධ ඇති කළ හැකි අතර, උසස් පිළිකා අවස්ථා වලදී දරාගත හැකි වුවද, myasthenia gravis සහ අනෙකුත් දිගු කාලීන තත්වයන් තුළ එය භාවිතා කළ නොහැක. T-සෛල සාමාන්‍යයෙන් වෙනස් වන්නේ DNA මගින් වන අතර එය සෛලය තුළ පවතින අතර සෛලය බෙදෙන සෑම අවස්ථාවකදීම පිටපත් වේ. මෙය ක්‍රියාව වඩාත් ශක්තිමත් කර භයානක අතුරු ආබාධ ඇති කළ හැකිය.
Descartes-08 T-සෛල වෙනස් කිරීම සඳහා DNA භාවිතා නොකරයි, මන්ද සෛල බෙදීමේදී DNA පිටපත් කරයි. ඒ වෙනුවට, එය සෛල බෙදීමේදී පිටපත් නොකරන මැසෙන්ජර් RNA (mRNA) භාවිතා කරයි. මෙහි ප්‍රතිඵලය වන්නේ එක් මාත්‍රාවක් වෙනුවට එක් වරකට වඩා ලබා දෙන කෙටි ප්රතිකාර කාලසීමාවකි, එනම් DNA-වැඩසටහන්ගත CAR-T චිකිත්සාව සාමාන්‍යයෙන් ක්‍රියාත්මක වන ආකාරයයි. මෙම අධ්‍යයනයේ ප්‍රධාන පරමාර්ථය වූයේ හැකිතාක් අතුරු ආබාධ ඇති කරන අතරම මාංශ පේශි දුර්වලතා රෝග ලක්ෂණ අඩු කිරීම සඳහා ඩෙස්කාටේස්-08 හි නිවැරදි මාත්‍රාව සොයා ගැනීමයි.
In a larger සායනික අත්හදා බැලීම, Descartes-08 therapy is now being tried to see if it can help reduce the symptoms of myasthenia gravis. Importantly, there will also be a placebo group in this study. This is an important control to make sure that any improvement seen is due to the treatment and not something else.
