මැයි 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) මයිලෝඅබ්ලේටිව් සමීකරණයෙන් පසු පෙකණි වැල රුධිර බද්ධ කිරීමක් ලබා ගැනීමට නියමිත රක්තපාත පිළිකා සහිත වැඩිහිටි හා ළමා රෝගීන් (වයස අවුරුදු 12 සහ ඊට වැඩි) සඳහා ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය විසින් අනුමත කරන ලදී. නියුට්රොෆිල් ප්රකෘතිමත් වීම වේගවත් කිරීම සහ ආසාදන අවදානම අඩු කිරීම සඳහා.
අධ්‍යයනය P0501 (NCT02730299) හි විවෘත ලේබලයක්, බහු මධ්‍යස්ථාන, omidubicel-onlv බද්ධ කිරීමේ අහඹු පරීක්ෂණයක් හෝ රක්තපාත විකෘතිතා ඇති රෝගීන්ගේ මයිලෝඅබ්ලේටිව් කන්ඩිෂන් කිරීමෙන් පසු සකස් නොකළ ලණු ලේ (UCB) ඒකක බද්ධ කිරීම, ප්‍රතිකාරයේ කාර්යක්ෂමතාව සහ ආරක්ෂාව තක්සේරු කරන ලදී. පුද්ගලයන් 125 දෙනෙකු අහඹු ලෙස පවරන ලද අතර, 62 දෙනෙකුට omidubicel-onlv සහ 63 UCB ලබා ගන්නා ලදී. රෝගීන් 52 දෙනෙකුට omidubicel-onlv බද්ධ කිරීමක් සිදු කර ඇති අතර, CD9.0+ සෛල වල මධ්‍ය මාත්‍රාව 106 X 2.1 සෛල/kg (පරාසය 47.6 – 106 X 34 සෛල/kg) සමඟින්. UCB හස්තයේ, රෝගීන් 56 දෙනෙකුට ලණු ඒකක එකක් හෝ දෙකක් (66% ලබා ගත් ලණු ඒකක දෙකක්) බද්ධ කර ඇත. පශ්චාත් දියවන සෛල මාත්‍රා වාර්තා කර ඇති රෝගීන් 34 දෙනාගේ මධ්‍ය CD42+ සෛල මාත්‍රාව සෛල/kg 0.2 X 106 (පරාසය 0.0 – 0.8 X 106 cell/kg) විය. රසායනික චිකිත්සාව හෝ සම්පූර්ණ ශරීර ප්‍රකිරණය මත පදනම් වූ වෙනත් සමීකරණ ප්‍රොටෝකෝල භාවිතා කරන ලදී.
බද්ධ කිරීමෙන් පසු නියුට්රොෆිල් ප්රකෘතිමත් වීමේ කාලය සහ රුධිර හා ඇටමිදුළු බද්ධ කිරීමේ සායනික අත්හදා බැලීම් ජාලයේ (BMT CTN) 2/3 ශ්‍රේණියේ බැක්ටීරියා හෝ 3 ශ්‍රේණියේ දිලීර ආසාදනවල සංඛ්‍යාතය බද්ධ කිරීමෙන් පසු 100 වන දින දක්වා ප්‍රධාන කාර්යක්ෂමතාවයේ ප්‍රතිඵලය වේ. omidubicel-onlv ලබා ගන්නා අය සඳහා නියුට්රොෆිල් ප්‍රතිසාධනය සඳහා මධ්‍ය කාලය දින 12 (95% CI: 10-15 දින) සහ UCB ලබා ගන්නා අය සඳහා දින 22 (95% CI: 19-25 දින). omidubicel-onlv අතෙහි, රෝගීන්ගෙන් 87% ක් සහ UCB ලබා ගන්නා අයගෙන් 83% ක් නියුට්රොෆිල් ප්‍රකෘතිය අත්විඳ ඇත. බද්ධ කිරීමෙන් පසු දින 100 වන විට, BMT CTN ශ්‍රේණියේ 2/3 බැක්ටීරියා හෝ 3 ශ්‍රේණියේ දිලීර ආසාදන ඇතිවීමේ ප්‍රවණතාව පිළිවෙලින් 39% සහ 60%, කණ්ඩායම් දෙක තුළ විය.
නියම කරන ලද ද්‍රව්‍යවල මාරාන්තික හෝ ජීවිතයට තර්ජනයක් වන මුදල් සම්භාරයක් වියදම් ප්‍රතික්‍රියා, බද්ධ කිරීම එදිරිව ධාරක රෝග (GvHD), engraftment syndrome, සහ graft failure සඳහා Boxed Warning ඇතුළත් වේ. Omidubicel-onlv ඕනෑම රෝගයක් සඳහා පුද්ගලයන් 117 දෙනෙකුට පරිපාලනය කරන ලදී; ඔවුන්ගෙන් 47% ක් ඉන්ෆියුෂන් ප්‍රතික්‍රියා අත්විඳ ඇත, 58% ක් උග්‍ර GVHD අත්විඳ ඇත, 35% ක් නිදන්ගත GVHD අත්විඳ ඇත, සහ 3% බද්ධ අසාර්ථකත්වය අත්විඳ ඇත.
රක්තපාත පිළිකා සහිත P3 අධ්‍යයනයේ 5-0501 ශ්‍රේණියේ අහිතකර ප්‍රතිචාරයන් වූයේ වේදනාව (33%), ශ්ලේෂ්මල දැවිල්ල (31%), අධි රුධිර පීඩනය (25%) සහ ආමාශ ආන්ත්රයික විෂ වීම (19%) ය.
නිර්දේශිත omidubicel-onlv මාත්‍රාව පහත සඳහන් දෑ වලින් සමන්විත අනුක්‍රමික මුදල් සම්භාරයක් වියදම් දෙකකි:
- සංස්කෘත භාගයක්: අවම වශයෙන් 8.0 × 108 අවම වශයෙන් සියයට 8.7 CD34+ සෛල සහ අවම වශයෙන් 9.2 × 10 සහිත සම්පූර්ණ ශක්‍ය සෛල7 සම්පූර්ණ CD34+ සෛල, පසුව
- සංස්කෘතික නොවන කොටසක්: අවම වශයෙන් 4.0 × 108 අවම වශයෙන් 2.4 × 10 සහිත සම්පූර්ණ ශක්‍ය සෛල7 CD3+ සෛල.
Omisirge සඳහා සම්පූර්ණ නිර්දේශිත තොරතුරු මෙතැනින් ලබා ගත හැක.
