පද්ධතිමය ප්රතිකාර අවශ්ය ඩෙස්මොයිඩ් පිළිකා ඇති වැඩිහිටි රෝගීන් සඳහා 27 නොවැම්බර් 2023 දින ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය විසින් nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) අනුමත කරන ලදී. ඩෙස්මොයිඩ් පිළිකා සඳහා මූලික අවසර ලත් චිකිත්සාව මෙයයි.
DeFi (NCT03785964) නම් අධ්යයනයකින් එය කෙතරම් හොඳින් ක්රියාත්මක වේද යන්න සොයා බැලීය. එය ජාත්යන්තර, බහු කේන්ද්ර, සසම්භාවී (1:1), ද්විත්ව අන්ධ, ප්ලේසෙබෝ-පාලිත පරීක්ෂණයක් වූ අතර, ඩෙස්මෝයිඩ් ගෙඩි නරක අතට හැරෙමින් ශල්යකර්මයකින් ප්රතිකාර කළ නොහැකි රෝගීන් 142 දෙනෙකු සමඟ සිදු කරන ලදී. පරීක්ෂා කිරීමෙන් මාස 12 ක් ඇතුළත ඩෙස්මොයිඩ් ගෙඩිය වර්ධනය වී ඇත්නම් රෝගීන් සුදුසුකම් ලබයි. සහභාගිවන්නන්ට අහඹු ලෙස nirogacestat මිලිග්රෑම් 150 ක් හෝ ප්ලේසෙබෝවක් දිනකට දෙවරක් වාචිකව අසනීප ප්රගතිය හෝ නොඉවසිය හැකි විෂ සහිත වන තෙක් ලබා දෙන ලදී.
ප්රගති-නිදහස් පැවැත්ම (PFS) RECIST v1.1 මගින් ගණනය කරන ලද අන්ධ ස්වාධීන මධ්යම සමාලෝචනයක් හෝ සායනික ප්රගතිය විමර්ශකයා විසින් තක්සේරු කර ස්වාධීනව සමාලෝචනය කරන ලද ප්රතිකාරය කෙතරම් හොඳින් ක්රියාත්මක දැයි මැන බැලීමේ ප්රධාන ක්රමය විය. මධ්ය ප්රගතිය-නිදහස් පැවැත්ම (PFS) nirogacestat කාණ්ඩයේ (95% CI: තීරණය කර නැත) සහ ප්ලේසෙබෝ කාණ්ඩයේ මාස 15.1 (95% CI: 8.4, තීරණය කර නැත) තීරණය කර නැත. උපද්රව අනුපාතය (HR) 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) p-අගය 0.001 ට වඩා අඩු විය. තනිකරම විකිරණශීලී ප්රගතිය භාවිතා කරමින් ප්රගතිය-නිදහස් පැවැත්ම (PFS) පිළිබඳ මූලික පරීක්ෂණයකින් 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62) හි උපද්රව අනුපාතයක් අනාවරණය විය.
වෛෂයික ප්රතික්රියා අනුපාතය (ORR) කාර්යක්ෂමතාවයේ අතිරේක මිනුමක් විය. වෛෂයික ප්රතිචාර අනුපාතය (ORR) nirogacestat කාණ්ඩයේ සහභාගිවන්නන් සඳහා 41% (95% CI: 29.8, 53.8) සහ ප්ලේසෙබෝ කාණ්ඩයේ (p-value=<8) 95% (3.1% CI: 17.3, 0.001) විය. ) nirogacestat කණ්ඩායමට අනුග්රහය දක්වන ලද අධ්යයනයේ ආරම්භයේ සිට රෝගියා විසින් වාර්තා කරන ලද දරුණුතම වේදනාව වැඩිදියුණු කිරීම, කාර්යක්ෂමතාවයේ ප්රතිඵල තවදුරටත් තහවුරු කළේය.
පැතිරුණු අහිතකර බලපෑම් අතර පාචනය, ඩිම්බකෝෂ විෂ වීම, කැසීම, ඔක්කාරය, වෙහෙස, ස්ටෝමැටිටිස්, හිසරදය, ආමාශයේ අපහසුතාව, කැස්ස, ඇලෝපසියා, ඉහළ ශ්වසන පත්රිකාවේ ආසාදනය සහ හුස්ම හිරවීම ඇතුළත් වේ.
යෝජිත nirogacestat මාත්රාව 150 mg දිනකට දෙවරක්, ආහාර සමඟ හෝ රහිතව, අසනීපයක් වර්ධනය වන තුරු හෝ පිළිගත නොහැකි විෂ සහිත බවක් ඇති වන තෙක් වාචිකව ගනු ලැබේ. 150 mg සෑම මාත්රාවක්ම 50 mg පෙති තුනකින් සමන්විත වේ.
Lutetium Lu 177 dotatate GEP-NETS සමඟ අවුරුදු 12 සහ ඊට වැඩි ළමා රෝගීන් සඳහා USFDA විසින් අනුමත කර ඇත.
Lutetium Lu 177 dotatate, පෙරළිකාර ප්රතිකාරයක්, ළමා පිළිකා රෝග විද්යාවේ වැදගත් සන්ධිස්ථානයක් සනිටුහන් කරමින්, ළමා රෝගීන් සඳහා එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනයෙන් (FDA) මෑතකදී අනුමැතිය ලබා ඇත. සාම්ප්රදායික ප්රතිකාර ක්රමවලට ඔරොත්තු දෙන දුර්ලභ නමුත් අභියෝගාත්මක පිළිකා වර්ගයක් වන නියුරෝ එන්ඩොක්රීන් පිළිකා (NET) සමඟ සටන් කරන දරුවන්ට මෙම අනුමැතිය බලාපොරොත්තුවේ ආලෝකයක් නියෝජනය කරයි.