අධි අවදානම් නියුරොබ්ලාස්ටෝමා සහිත වැඩිහිටි හා ළමා රෝගීන් සඳහා එෆ්ලෝනිතින් USFDA විසින් අනුමත කර ඇත.

FDA විසින් අනුමත කරන ලදී eflornithine (IWILFIN, USWM, LLC) 13 දෙසැම්බර් 2023 වැනි දින, GD2 විරෝධී ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිකාර වැනි පෙර බහුකාරක, බහුවිධ ප්‍රතිකාර සඳහා අර්ධ ප්‍රතිචාරයක් දැක්වූ අධි අවදානම් නියුරෝබ්ලාස්ටෝමා (HRNB) සහිත වැඩිහිටියන් සහ ළමුන් තුළ නැවත ඇතිවීමේ අවදානම අඩු කිරීමට.

මෙය HRNB සහිත බාල වයස්කාර රෝගීන්ගේ නැවත ඇතිවීමේ සම්භාවිතාව අඩු කිරීම සඳහා නිර්මාණය කර ඇති ප්‍රතිකාරයක මූලික FDA අනුමැතිය සනිටුහන් කරයි.

අධ්‍යයනය 3b (පර්යේෂණාත්මක කණ්ඩායම) අධ්‍යයනය ANBL0032 (සායනික අත්හදා බැලීමකින් ජනනය කරන ලද බාහිර පාලන කණ්ඩායම) සමඟ සසඳන ලද අත්හදා බැලීමකදී සඵලතාවය තක්සේරු කරන ලදී. අධ්‍යයනය 3b (NCT02395666) යනු සමූහ දෙකකින් සමන්විත විවෘත ලේබලය සහ සසම්භාවී නොවන බහු-මධ්‍ය අත්හදා බැලීමකි. ඉහළ අවදානම් සහිත සුදුසුකම් ලත් රෝගීන් 105 ක් නියුරෝබ්ලාස්ටෝමා එක් කණ්ඩායමකින් (Stratum 1) eflornithine වාචිකව, ශරීරයේ මතුපිට ප්‍රදේශය (BSA) අනුව තීරණය කරන ලද මාත්‍රාවකට දිනකට දෙවරක්, රෝගයේ ප්‍රගතිය, පිළිගත නොහැකි විෂ වීම හෝ උපරිම වශයෙන් වසර 2 ක් දක්වා ලබා දෙන ලදී. 3b අධ්‍යයනය ප්‍රකාශිත සාහිත්‍යයේ වාර්තා කර ඇති පරිදි ANBL0032 අධ්‍යයනයෙන් ලැබෙන ඓතිහාසික මිණුම් දණ්ඩ සිදුවීම් නිදහස් පැවැත්ම (EFS) අනුපාතය සමඟ ප්‍රතිඵල සංසන්දනය කිරීමට කල්තියා සැලසුම් කරන ලදී.

අධ්‍යයනය ANBL0032 යනු dinutuximab, granulocyte-macrophage ජනපද-උත්තේජන සාධකය, interleukin-2, සහ cis-retinoic අම්ලය සහ cis-retinoic අම්ලය සමඟ සංසන්දනය කරන ලද බහු-මධ්‍ය, විවෘත-ලේබල්, සසම්භාවී පරීක්ෂණයකි. බාහිර පාලන හස්තය පර්යේෂණාත්මක හස්තයේ රෝගීන් 1,241 දෙනෙකුගේ දත්ත මත පදනම් විය.

අධ්‍යයනය 3b සහ ANBL0032 අතර සංසන්දනය සඳහා නිර්ණායක සපුරා ඇති සහ ඇතැම් සායනික covariates සඳහා සම්පූර්ණ දත්ත තිබූ රෝගීන් ඔවුන්ගේ ප්‍රවණතා ලකුණු මත පදනම්ව 3:1 අනුපාතයකින් යුගලනය කරන ලදී. මූලික විශ්ලේෂණයට IWILFIN සමඟ ප්‍රතිකාර කරන ලද රෝගීන් 90 ක් සහ ANBL270 අධ්‍යයනයෙන් 0032 පාලන රෝගීන් ඇතුළත් විය.

ප්‍රාථමික ඵලදායිතා මිනුම වූයේ සිදුවීම්-නිදහස් පැවැත්ම (EFS) වන අතර එය රෝග ප්‍රගතිය, පුනරාවර්තනය, ද්විතියික පිළිකා හෝ ඕනෑම හේතුවක් නිසා මරණය ඇතුළත් වේ. තවත් කාර්යක්‍ෂමතා මෙට්‍රික් එකක් වූයේ සමස්ත පැවැත්ම (OS) වන අතර එය ඕනෑම හේතුවක් නිසා මරණය ලෙස අර්ථ දක්වා ඇත. ප්‍රාථමික විශ්ලේෂණයේ EFS උපද්‍රව අනුපාතය (HR) 0.48% විශ්වාසනීය පරතරය (CI) 95 සිට 0.27 දක්වා 0.85 විය. OS HR 0.32% CI 95 සිට 0.15 දක්වා 0.70 විය. බාහිරව පාලනය කරන ලද පර්යේෂණ සැලසුමක් සමඟින් ලැබෙන ප්‍රතිකාර බලපෑම ඇස්තමේන්තු කිරීමේ අවිනිශ්චිතතාවය නිසා, උප ජනගහනය මත හෝ විවිධ සංඛ්‍යානමය ක්‍රම භාවිතා කරමින් අමතර විශ්ලේෂණයන් සිදු කරන ලදී. EFS HR 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) සහ 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) අතර වෙනස් වූ අතර OS HR 0.29 සිට (95% CI: 0.11, 0.72) (0.45% 95) දක්වා පරාසයක පවතී. 0.21, 0.98).

අධ්‍යයනය 3b හි, රසායනාගාර අසාමාන්‍යතා ද ඇතුළත් වන වඩාත් සුලභ අතුරු ආබාධ (≥5%), නාසය හිරවීම, පාචනය, කැස්ස, සයිනසයිටිස්, නියුමෝනියාව, ඉහළ ශ්වසන පත්‍රිකාවේ ආසාදනය, කොන්ජන්ටිවිටිස්, වමනය, උණ, අසාත්මික rhinitis, පහළ නියුට්‍රොෆිල්ස්, ඉහළ ALT සහ AST, ශ්‍රවණාබාධ, සමේ ආසාදන සහ මුත්රා ආසාදන.