Июнь 2022: После двух или более линий системной терапии FDA предоставило тисагенлеклейцелу (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) ускоренное одобрение для взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной фолликулярной лимфомой (ФЛ).
Одобрение было основано на результатах исследования ELARA (NCT03568461), многоцентрового, одногруппового, открытого исследования по оценке тисагенлеклейцела, CD19-направленной Т-клеточной терапии химерного антигенного рецептора (CAR) у взрослых пациентов с рефрактерной или рецидив в течение 6 месяцев после завершения двух или более линий системной терапии (включая анти-CD20-антитела и алкилирующий агент) или Тисагенлеклейцел назначался в виде однократной внутривенной инфузии после лимфодеплетирующей химиотерапии с целевой дозой от 0.6 до 6.0 х 108 CAR- положительные жизнеспособные Т-клетки.
Основными показателями эффективности были общая частота ответа (ЧОО) и продолжительность ответа (ДОР), установленные независимым наблюдательным комитетом. ЧОО составила 86 процентов (95-процентный ДИ: 77, 92) среди 90 пациентов в первичном анализе эффективности, при этом показатель полного ответа составил 68 процентов (95-процентный ДИ: 57, 77). Медиана DOR не была достигнута: 75% респондентов (95-процентный ДИ: 63, 84) все еще отвечали на вопросы через 9 месяцев. ЧОО составила 86 процентов (95-процентный ДИ: 77, 92) для всех пациентов, перенесших лейкаферез (n = 98), с уровнем полного выздоровления 67 процентов (95-процентный ДИ: 57, 76).
Синдром высвобождения цитокинаИнфекция, усталость, скелетно-мышечная боль, головная боль и диарея были наиболее распространенными побочными эффектами у пациентов (>20 процентов). Рекомендуемая доза тисагенлеклейцела составляет от 0.6 до 6.0 x 108 CAR-положительных жизнеспособных Т-клеток.
