Август 2021: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило идекабтаген виклеуцел (Abecma, Bristol Myers Squibb) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой после четырех или более предыдущих линий терапии, включая иммуномодулирующий агент, ингибитор протеасом и анти-CD38. моноклональное антитело. Это первая клеточная генная терапия множественной миеломы, одобренная FDA.
Идекабтаген виклеуцел представляет собой генно-инженерный препарат для лечения Т-клеток аутологичного химерного антигенного рецептора (CAR), который нацелен на антиген созревания B-клеток (BCMA). Каждая доза подбирается с учетом собственных Т-клеток пациента, которые собираются, генетически модифицируются, а затем повторно вводятся пациенту.
In a multicenter research, 127 patients with relapsed and refractory множественная миелома who had undergone at least three prior lines of antimyeloma therapy were evaluated for safety and efficacy; 88 percent had received four or more prior lines of therapies. The efficacy of idecabtagene vicleucel at doses ranging from 300 to 460 x 106 CAR-positive T cells was studied in 100 individuals. The overall response rate (ORR), complete response (CR) rate, and duration of response (DOR) were calculated using the International Myeloma Working Group Uniform Response Criteria for Multiple Myeloma by an independent response committee.
ЧОО составляла 72 процента (95-процентный ДИ: 62 процента, 81 процент), при этом показатель полного ответа составил 28 процентов (95 процентов ДИ 19 процентов, 38 процентов). В общей сложности 65 процентов пациентов, достигших ПР, оставались в нем не менее года.
Предупреждение в рамке для синдром выброса цитокинов (СВЦ), неврологическая токсичность, гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз/синдром активации макрофагов и стойкая цитопения включены в этикетку идекабтагена виклеуцела. СВК, инфекции, истощение, скелетно-мышечная боль и гипогаммаглобулинемия являются наиболее распространенными побочными эффектами идекабтагена виклеуцела.
Idecabtagene vicleucel имеет план оценки и снижения рисков, который требует, чтобы медицинские учреждения, отпускающие лекарство, были специально сертифицированы в области распознавания и управления. CRS и токсичность нервной системы. FDA поручает компании провести постмаркетинговое обсервационное исследование с участием пациентов, получавших идекабтаген виклеуцел, чтобы оценить долгосрочную безопасность.
От 300 до 460 106 CAR-положительных Т-клеток - это рекомендуемый диапазон доз для idecabtagene vicleucel.
Ссылка : https://www.fda.gov/
Проверить детали здесь:
