Август 2021: После неудачи по крайней мере двух предыдущих линий системной терапии Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило белумосудил (Резурок, Кадмон Фармасьютикалс, ООО), ингибитор киназы, для взрослых и детей от 12 лет и старше с хронической реакцией «трансплантат против хозяина» (хроническая РТПХ).
KD025-213 (NCT03640481), рандомизированный, открытый, многоцентровый эксперимент по определению доз, в котором 65 пациентов с хронической GVHD лечили белумосудилом в дозе 200 мг перорально один раз в день, и был использован для оценки эффективности.
Общая частота ответа (ЧОО) в течение 7-го цикла, день 1 была основным конечным показателем эффективности, при этом общий ответ определялся как полный ответ (CR) или частичный ответ (PR) в соответствии с проектом разработки консенсуса NIH 2014 года по клиническим исследованиям при хроническом трансплантате. Рекомендации по борьбе с болезнями против хозяина. ЧОО составил 75% (95-процентный ДИ: 63, 85); У 6% пациентов наблюдался полный ответ, а у 69 процентов — частичный ответ. Среднее время, необходимое для получения первого ответа, составило 1.8 месяца (95-процентный ДИ: 1.0, 1.9). Средняя продолжительность ответа на хроническую РТПХ составила 1.9 месяца, измеряемая от первого ответа до прогрессирования, смерти или нового системного лечения (95-процентный ДИ: 1.2, 2.9). У 62 процентов (95-процентный ДИ: 46, 74) пациентов, достигших ответа в течение как минимум 12 месяцев после ответа, не наблюдалось смертности или начала приема новых системных препаратов.
Наиболее частыми побочными реакциями (20%), включая лабораторные аномалии.
Белумосудил следует принимать 200 раз в сутки во время еды в дозе XNUMX мг.
