Ян 2022: Для взрослых пациентов с местно-распространенными неоперабельными или метастатическими злокачественными периваскулярными эпителиоидно-клеточными опухолями Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов имеет лицензию Частицы, связанные с белком сиролимуса, для инъекционной суспензии (связанные с альбумином) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Эффективность была проверена на 31 пациенте с местно-распространенной неоперабельной или метастатической злокачественной ПЭКомой в AMPECT (NCT02494570), многоцентровом одногрупповом клиническом исследовании. В 1-й и 8-й дни каждого 21-дневного цикла пациенты получали 100 мг/м2 частиц, связанных с белком сиролимуса, до прогрессирования заболевания или непереносимой токсичности.
Общая частота ответа (ЧОО) и продолжительность ответа (ДОР) были ключевыми показателями эффективности, как было определено в слепом независимом центральном обзоре с использованием RECIST v.1.1. ЧОО составила 39 процентов (95-процентный ДИ: 22 процента, 58 процентов), при этом два пациента ответили полностью. Медиана DOR не была достигнута (95-процентный ДИ: 6.5 месяцев, не поддается оценке). У 67 процентов респондентов ответ длился более 12 месяцев, а у 58 процентов ответ длился более 24 месяцев.
Наиболее распространенными побочными явлениями (30 процентов) были стоматит, усталость, сыпь, инфекция, тошнота, отек, диарея, скелетно-мышечный дискомфорт, снижение веса, снижение аппетита, кашель, рвота и дисгевзия. Снижение количества лимфоцитов, повышение уровня глюкозы, снижение содержания калия, снижение содержания фосфатов, снижение гемоглобина и повышение уровня липазы были наиболее распространенными отклонениями лабораторных показателей 3–4 степени (6%).
До прогрессирования заболевания или непереносимой токсичности рекомендуемая доза составляет 100 мг/м2 в виде внутривенной инфузии в течение 30 минут в 1-й и 8-й дни каждого 21-дневного цикла.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
