Британская биотехнологическая компания МиНА Терапевтика ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver Онкология and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Среди пациентов, получавших биотехнологическую малую активированную РНК (мРНК), у двоих наблюдался полный ответ после приема сорафениба, а у другого — частичный ответ после лечения ленватинибом. Это первое испытание терапии saRNA на людях. Поскольку исследование все еще находится на ранней стадии, биотехнологические компании надеются собрать более значимые доказательства.
Компания также надеется в будущем провести такое же тестирование лекарств на пациентах с циррозом печени, а также сотрудничает с Boehringer Ingelheim для реализации других проектов по заболеваниям печени. После длительного периода разработки на рынок выходит все больше и больше методов лечения РНК. В отличие от терапии MiNA, которая активирует экспрессию генов, большинство из них используют технологию РНК-интерференции (РНКи) для снижения экспрессии генов. Недавно Европейская комиссия одобрила Onpattro, первый препарат RNAi, разработанный Alnylam для лечения полиневропатии.
