Ноябрь 2022: Пемигатиниб (Pemazyre, Incyte Corporation) был лицензирован Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для использования у людей с рецидивирующими или рефрактерными миелоидными/лимфоидными новообразованиями (MLN), которые имеют измененный рецептор 1 фактора роста фибробластов (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), многоцентровое открытое исследование с участием 28 пациентов с рецидивирующими или рефрактерными MLN с перегруппировкой FGFR1, оценивало эффективность. Пациенты, которые соответствовали критериям отбора, либо не подходили для участия в исследовании, либо имели рецидив после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) или лечения, модифицирующего заболевание (например, химиотерапии). Пемигатиниб назначали до тех пор, пока заболевание не прогрессировало, токсичность не стала непереносимой или пациенты не могли получить алло-ТГСК.
Выбранные демографические и исходные характеристики включали следующее: 64% женщин; 68% белый; 3.6% чернокожих или афроамериканцев; 11% азиатов; 3.6% американских индейцев / коренных жителей Аляски; и 88% показателей по шкале ECOG 0 или 1. Средний возраст составлял 65 лет (диапазон от 39 до 78 лет); 3.6% чернокожих или афроамериканцев; 68% белый; и 68% белого.
Основываясь на показателях полного ответа (ПО), которые соответствовали критериям ответа, специфичным для вида морфологического заболевания, определяли эффективность. 14 из 18 пациентов с экстрамедуллярным заболеванием (ЭМЗ) и хронической фазой в костном мозге (78%; 95% ДИ: 52, 94) достигли полной ремиссии (ПР). Среднее количество дней до CR составило 104 (диапазон от 44 до 435). Среднее время (от 1+ до 988+ дней) достигнуто не было. Двое из четырех пациентов с бластной фазой в костном мозге с ЭМД или без нее (продолжительность: 1+ и 94 дня) находились в стадии ремиссии. У одного из трех пациентов, у которых была только ЭМД, развился полный цикл (длительностью более 64 дней). Частота полного цитогенетического ответа для всех 28 пациентов, включая 3 без морфологического заболевания, составила 79% (22/28; 95% ДИ: 59, 92).
Гиперфосфатемия, токсичность ногтей, алопеция, стоматит, диарея, сухость глаз, утомляемость, сыпь, анемия, запор, сухость во рту, носовое кровотечение, серозная отслойка сетчатки, боль в конечностях, снижение аппетита, сухость кожи, диспепсия, боль в спине, тошнота, нечеткость зрения, периферические отеки и головокружение были наиболее частыми (20%) побочными реакциями, с которыми сталкивались пациенты.
Сниженный уровень фосфатов, сниженный уровень лимфоцитов, сниженный уровень лейкоцитов, сниженный уровень тромбоцитов, повышенный уровень аланинаминотрансферазы и сниженный уровень нейтрофилов были наиболее распространенными лабораторными отклонениями 3 или 4 степени (10%).
Рекомендуется принимать 13.5 мг пемигатиниба один раз в день до тех пор, пока болезнь не прогрессирует или не возникнет непереносимая токсичность.
View full prescribing information for Pemazyre.
