Май 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для использования у взрослых и детей (в возрасте 12 лет и старше) с гематологическими злокачественными новообразованиями, которым запланирована трансплантация пуповинной крови после миелоаблативного кондиционирования. чтобы ускорить восстановление нейтрофилов и снизить риск инфекции.
В исследовании P0501 (NCT02730299), открытом многоцентровом рандомизированном исследовании трансплантации только омидубицела или трансплантации неманипулятивной пуповинной крови (UCB) после миелоаблативного кондиционирования у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, оценивалась эффективность и безопасность лечения. В общей сложности 125 человек были рандомизированы: 62 получали омидубицел-онльв и 63 получали UCB. 52 пациентам была проведена трансплантация только омидубицела со средней дозой CD9.0+ клеток 106×2.1 клеток/кг (диапазон 47.6–106×34 клеток/кг). В группе UCB 56 пациентам были имплантированы один или два узла пуповины (66% получили два узла пуповины). Средняя доза CD34+ клеток у 42 пациентов, у которых были зарегистрированы дозы клеток после оттаивания, составила 0.2×106 клеток/кг (диапазон 0.0–0.8×106 клеток/кг). Использовались и другие протоколы кондиционирования, например, основанные на химиотерапии или тотальном облучении тела.
Основными показателями эффективности были время восстановления нейтрофилов после трансплантации и частота возникновения бактериальных инфекций 2/3 степени или грибковых инфекций 3 степени до 100-го дня после трансплантации в Сети клинических испытаний трансплантации крови и костного мозга (BMT CTN). Среднее время восстановления нейтрофилов составило 12 дней (95% ДИ: 10–15 дней) для тех, кто получал только омидубицел, и 22 дня (95% ДИ: 19–25 дней) для тех, кто получал UCB. В группе, принимавшей только омидубицел, у 87% пациентов и 83% пациентов, получавших UCB, наблюдалось восстановление нейтрофилов. Через 100 дней после трансплантации частота бактериальных инфекций BMT CTN 2/3 степени или грибковых инфекций 3 степени составила 39% и 60% соответственно в двух группах.
Материалы по назначению включают предупреждение в рамке о смертельных или опасных для жизни инфузионных реакциях, реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ), синдроме приживления и отторжении трансплантата, аналогично разрешенным лекарствам UCB. Omidubicel-onlv вводили 117 лицам по поводу любого заболевания; из них у 47 % были инфузионные реакции, у 58 % — острая РТПХ, у 35 % — хроническая РТПХ и у 3 % — отторжение трансплантата.
Наиболее частыми побочными реакциями 3-5 степени у пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями в исследовании P0501 были боль (33%), воспаление слизистой оболочки (31%), гипертония (25%) и желудочно-кишечная токсичность (19%).
Рекомендуемая доза омидубицела составляет две последовательные инфузии, состоящие из следующих компонентов:
- Культивируемая фракция: минимум 8.0 × 108 общее количество жизнеспособных клеток с минимум 8.7% клеток CD34+ и минимум 9.2 × 107 общее число клеток CD34+, а затем
- Некультивируемая фракция: минимум 4.0 × 108 общее количество жизнеспособных клеток с минимумом 2.4 × 107 CD3+ клетки.
Полная информация о назначении Omisirge будет доступна здесь..
