2022 сентября: Ибрутиниб (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для использования у педиатрических пациентов с хронической болезнью «трансплантат против хозяина» (цРТПХ) в возрасте до 1 года, у которых одна или несколько линий системной терапии оказались неэффективными. Растворы для перорального применения, таблетки и капсулы являются примерами составов.
Эффективность ибрутиниба оценивалась в iMAGINE (NCT03790332), открытом многоцентровом исследовании с участием одной группы детей и молодых людей с умеренной или тяжелой формой ХРТПХ. Возраст участников варьировался от 1 года до 22 лет. 47 пациентов нуждались в дополнительном лечении после того, как одна или несколько линий системных препаратов оказались неэффективными, и были включены в исследование. Если поражение мочеполовой системы одного органа было единственным признаком хРТПХ, пациенты исключались.
Средний возраст пациентов составил 13 лет (диапазон от 1 до 19). Ниже приведены некоторые демографические характеристики 47 пациентов: 70% населения — мужчины, 36% — белые, 9% — чернокожие или афроамериканцы, а о 55% не сообщается.
Общая частота ответа (ЧОО) на протяжении 25-й недели служила основным показателем эффективности. В соответствии с критериями ответа проекта консенсуса NIH 2014 года, ORR включает полные или частичные ответы. К 25-й неделе ЧОО достигла 60% (95% ДИ: 44, 74). Среднее время, необходимое для получения ответа, составило 5.3 месяца (95% ДИ: 2.8, 8.8). Медиана продолжительности ХРТПХ составила 14.8 месяцев (95% ДИ: 4.6, не поддается оценке) с момента первого ответа на смерть или новое системное лечение.
Анемия, скелетно-мышечная боль, лихорадка, диарея, пневмония, боль в животе, стоматит, тромбоцитопения и головная боль были наиболее частыми нежелательными явлениями (20%), а также пирексия, диарея, пневмония, боль в животе и стоматит.
Рекомендуемая доза Имбрувики составляет 420 мг перорально один раз в день для пациентов в возрасте 12 лет и старше с хРТПХ и 240 мг/м2 перорально 420 раз в день (до дозы 1 мг) для пациентов в возрасте от 12 года до XNUMX лет с хРТПХ. до прогрессирования ХРТПХ, рецидива основного злокачественного новообразования или неприемлемой токсичности.
Посмотреть полную информацию о назначении Имбрувики.
