Фев 2023: По данным компании, исследовательская CAR Т-клеточная терапия IASO Biotherapeutics для рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы (RRMM), CT103A, получила статус ускоренной и передовой терапии регенеративной медицины от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).
Эти обозначения добавляются к назначению лекарства для лечения редких заболеваний регулирующим органом в прошлом году.
Эти обозначения, которые предлагают финансовую и нормативную поддержку, предназначены для ускорения разработки лекарств, которые потенциально могут лечить серьезные, опасные для жизни или редкие заболевания, для которых в настоящее время недостаточно методов лечения.
«Используя свой … инновационный ассортимент продукции [и] интегрированные производственные и клинические возможности, IASO стремится предоставлять трансформирующие, излечимые и доступные методы лечения, которые удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности пациентов в Китае, а также во всем мире», — говорится в сообщении компании. .
Испытание CT103A в США ожидается в мае
Статус ускоренного рассмотрения позволяет вам пройти циклическую проверку и посмотреть, соответствуете ли вы требованиям для более быстрого утверждения и приоритетной проверки. Непрерывная проверка означает, что компания может отправлять части заявки в регулирующие органы по мере их готовности, вместо того, чтобы ждать, пока все части будут выполнены, прежде чем агентство сможет рассмотреть заявку.
Ускоренное одобрение, также называемое «условным одобрением», предоставляется для лечения, немедленная доступность которого удовлетворяет медицинские потребности, которые еще не были удовлетворены, при условии, что предварительные данные показывают, что преимущества лечения перевешивают риски.
Имея статус RMAT, вы можете общаться с FDA заранее, часто и близко. В случае ускоренного одобрения клинические данные, необходимые для подтверждения преимуществ терапии и получения полного одобрения, могут быть получены из источников, отличных от традиционных подтверждающих клинических испытаний, которые обычно экономят время и деньги.
До сих пор CT103A был опробован на пациентах с миеломой только в Китае, где он был признан прорывом в терапии и сейчас быстро пересматривается. Там IASO и Innovent Biologics совместно работают над созданием CT103A.
В декабре FDA одобрило заявку IASO на новый экспериментальный препарат. Это означало, что CT103A можно было использовать в клинические испытания в США.
Клиническое исследование фазы 1b (NCT05698303) проверит лечение на 12 взрослых с RRMM, чтобы увидеть, насколько оно безопасно и эффективно. Исследование будет проводиться в Онкологическом центре доктора медицины Андерсона при Техасском университете в Хьюстоне, штат Техас. Ожидается, что он начнется в мае.
Т-клеточная терапия химерным антигенным рецептором (CAR) работает, облегчая Т-клеткам, которые являются типом иммунных клеток, которые могут бороться с раком, находить и атаковать раковые клетки.
Сбор Т-клеток пациента и изменение их в лаборатории для создания рецептора или CAR, который распознает определенные белки на раковых клетках, является основной идеей этого метода. Когда эти сконструированные клетки возвращаются в организм, они должны находить и убивать раковые клетки, не повреждая при этом здоровые клетки организма.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with Т-клеточная терапия CAR that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
В раннем пилотном исследовании фазы 1 (ChiCTR1800018137) в Китае лечение получали 18 человек с RRMM. Примерно через год у всех из них был ответ на лечение. Почти три четверти (72,2%) имели полный ответ или лучше, что означает, что их опухоль исчезла.
До настоящего времени терапия CAR T-клетками IOSA тестировалась только в Китае.
После этого в Китае было начато исследование фазы 1/2 под названием FUMANBA-1 (NCT05066646) для проверки безопасности и эффективности CT103A у 132 взрослых с RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
По состоянию на 21 января 2022 г. CT103A использовался для лечения 79 человек, а среднее время наблюдения составило почти 10 месяцев.
Эти пациенты уже прошли в среднем пять курсов лечения, некоторые из которых включали иммуномодулирующие препараты, ингибиторы протеасом и ингибиторы CD38. Двенадцать (15.2%) из них уже получали терапию CAR-T-клетками, не относящимися к BCMA.
После медианы 16 дней лечения результаты показали, что у большинства пациентов (94.9%) был по крайней мере частичный ответ. Это включало 68.4% пациентов с полным или лучшим ответом и 89.9% пациентов с очень хорошим частичным ответом или лучше.
Десять человек с экстрамедуллярной миеломой, типом рака, который развивается за пределами костного мозга, выздоровели после лечения. Всем этим людям стало лучше после лечения, и 90% из них выздоровели или полностью выздоровели.
The response rate for the 12 people who had CAR Т-клеточная терапия before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Из всей группы из 79 пациентов 92.4% также были отрицательными в отношении минимальной остаточной болезни или небольшого количества раковых клеток, которые иногда могут оставаться после лечения и вызывать рецидив болезни.
Профиль безопасности CT103A был хорошим и простым в обращении.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with Т-клеточная терапия CAR. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Синдром нейротоксичности, связанный с иммунными эффекторными клетками, серьезный иммунный ответ, поражающий нервную систему, наблюдался у двух человек. Их симптомы были легкими или умеренными и исчезли.
В целом CT103A не вызывал иммунных ответов, противодействующих лечению, хотя 16.5% пациентов дали положительный результат на антитела против CT103A.
В фазе 1 исследования FUMANBA-2 (NCT05181501) до 20 недавно диагностированных пациентов с множественной миеломой высокого риска проходят тестирование, чтобы выяснить, может ли им помочь CT103A.
