SUA FDA a aprobat gilteritinib ( Xospata ) pentru tratament a pacienților adulți cu FLT3 recidivă cu mutație pozitivă sau leucemie mieloidă acută refractară ( CSB ).
When used with gilteritinib , it also awards companion diagnostic genetic testing technology. The LeukoStrat CDx FLT3 mutation detection method developed by Invivoscribe Technologies , Inc. is used to detect FLT3 mutations in AML patients .
„Aproximativ 25% -30% dintre pacienții cu LMA cu gene mutante FLT3”, a spus directorul FDA al Centrului de Administrare a Medicamentului FDA al Centrului de Oncologie și Hematologie și Oncologie, director interimar Richard Pazdur, MD, and Research, într-un comunicat. ” Aceste mutații sunt asociate în special cu agresivitatea cancerului și cu un risc mai mare de recidivă. „
Pazdur a adăugat că gilteritinib este primul medicament aprobat care va fi utilizat ca monoterapie la populațiile de pacienți cu LMA.
FLT3 is the most frequently mutated gene identified in AML ,and FLT3 internal tandem repeat mutations are associated with high relapse rates, short remissions, and poor survival outcomes. Gilteritinib is a highly selective FLT3 tyrosine kinase inhibitor that has been shown to have activity against FLT3 ITD mutations, and also inhibits FLT3 D835 mutations that can confer clinical resistance to other FLT3 inhibitors .
Cei 252 de pacienți înscriși în faza incipientă a studiului 1/2 au arătat că 49% dintre pacienții cu mutații LMA și FLT3 recidivante sau refractare au răspuns la gilteritinib. Supraviețuirea mediană a acestor participanți a fost mai mare de 7 luni. Doar 12% dintre pacienții fără mutații FLT3 au răspuns la gilteritinib, oferind dovezi că acesta poate fi utilizat ca inhibitor selectiv al FLT3 mutant.
Aprobarea s-a bazat pe datele din studiul ADMIRAL, un studiu randomizat de fază 3 în care 138 de pacienți adulți cu LMA FLT3 pozitiv recidivant / refractar au primit zilnic 120 mg de gefitinib oral. În acest grup, 21% dintre pacienți au obținut remisie completă sau remisie completă cu recuperare hematologică parțială. Studiul ADMIRAL în sine este încă în desfășurare și se preconizează că datele detaliate de răspuns și de supraviețuire globală vor fi publicate anul viitor.
https://www.medscape.com/viewarticle/905713
