Noiembrie 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) a fost autorizat de Food and Drug Administration pentru utilizare la persoanele cu neoplasme mieloide/limfoide (MLN) recidivante sau refractare care au un receptor 1 al factorului de creștere a fibroblastelor (FGFR1) modificat.
FIGHT-203 (NCT03011372), un studiu multicentric, deschis, cu un singur braț, cu 28 de pacienți care au avut MLN recidivat sau refractar cu rearanjare FGFR1, a evaluat eficacitatea. Pacienții care au îndeplinit criteriile de eligibilitate au fost fie neeligibili pentru sau au recidivat în urma transplantului alogen de celule stem hematopoietice (allo-HSCT) sau a unui tratament de modificare a bolii (de exemplu, chimioterapie). Pemigatinib a fost administrat până când boala a progresat, toxicitatea a devenit intolerabilă sau pacienții puteau primi allo-HSCT.
Datele demografice selectate și caracteristicile de bază au inclus următoarele: 64% femei; 68% alb; 3.6% negru sau afro-american; 11% asiatic; 3.6% indieni americani/nativi din Alaska; și 88% status de performanță ECOG de 0 sau 1. Vârsta medie a fost de 65 de ani (interval, 39 la 78); 3.6% negru sau afro-american; 68% alb; și 68% alb.
Pe baza ratelor de răspuns complet (RC) care au îndeplinit criteriile de răspuns specifice tipului de boală morfologică, a fost determinată eficacitatea. 14 din cei 18 pacienți cu boală extramedulară (EMD) și fază cronică în măduvă (78%; 95% CI: 52, 94) au obținut remisiune completă (RC). Numărul mediu de zile până la CR a fost de 104. (interval, de la 44 la 435). Timpul median (de la 1+ la 988+ zile) nu a fost atins. Doi dintre cei patru pacienti care au avut faza blastica in maduva cu sau fara EMD (durata: 1+ si 94 de zile) au fost in remisie. Unul dintre cei trei pacienți care au avut numai EMD a experimentat o RC (cu durata de peste 64 de zile). Rata de răspuns citogenetic complet pentru toți cei 28 de pacienți - inclusiv 3 fără boală morfologică - a fost de 79% (22/28; IC 95%: 59, 92).
Hiperfosfatemie, toxicitate unghială, alopecie, stomatită, diaree, ochi uscat, oboseală, erupție cutanată, anemie, constipație, gură uscată, epistaxis, dezlipire seroasă de retină, dureri la extremități, scăderea apetitului, piele uscată, dispepsie, dureri de spate, greață, vedere încețoșată, edoema periferică și amețelile au fost cele mai frecvente (20%) reacții adverse experimentate de pacienți.
Reducerea fosfatului, a limfocitelor reduse, a leucocitelor reduse, a trombocitelor reduse, a alanin aminotransferazei crescute și a neutrofilelor reduse au fost cele mai frecvente anomalii de laborator de gradul 3 sau 4 (10%).
Se recomandă administrarea a 13.5 mg de pemigatinib o dată pe zi până când boala progresează sau există o toxicitate intolerabilă.
View full prescribing information for Pemazyre.
