Omidubicel este aprobat de USFDA pentru a reduce timpul până la recuperarea neutrofilelor și infecția la pacienții cu afecțiuni hematologice maligne

May 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) a fost aprobat de Food and Drug Administration pentru utilizare la pacienții adulți și copii (cu vârsta de 12 ani și peste) cu afecțiuni hematologice maligne care sunt programați să primească un transplant de sânge din cordonul ombilical după condiționarea mieloablativă pentru a accelera recuperarea neutrofilelor și a reduce riscul de infecție.

In Study P0501 (NCT02730299), an open-label, multicenter, randomised trial of omidubicel-onlv transplantation or unmanipulated cord blood (UCB) unit transplantation after myeloablative conditioning in patients with hematologic malignancies, the effectiveness and safety of the treatments were assessed. A total of 125 individuals were randomly assigned, with 62 receiving omidubicel-onlv and 63 receiving UCB. 52 patients had omidubicel-onlv transplantation, with a median dose of 9.0 X 106 cells/kg (range 2.1 – 47.6 X 106 cells/kg) of CD34+ cells. In the UCB arm, 56 patients had one or two cord units (66% received two cord units) implanted. The median CD34+ cell dose in the 42 patients who had post-thaw cell doses recorded was 0.2 X 106 cells/kg (range 0.0 – 0.8 X 106 cells/kg). There were other conditioning protocols utilised, such as those based on chemotherapy or Total Body Irradiation.

Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.

Materialul de prescriere include un avertisment în casetă pentru reacții de perfuzie mortale sau care pun viața în pericol, boala grefă versus gazdă (GvHD), sindromul grefei și eșecul grefei, similar cu cel al medicamentelor UCB autorizate. Omidubicel-onlv a fost administrat la 117 indivizi pentru orice boală; dintre ei, 47% au prezentat reacții la perfuzie, 58% au prezentat GVHD acută, 35% au prezentat GVHD cronică și 3% au prezentat eșec al grefei.

Cele mai frecvente răspunsuri adverse de gradul 3-5 la pacienții din Studiul P0501 cu afecțiuni hematologice maligne au fost durerea (33%), inflamația mucoasei (31%), hipertensiunea arterială (25%) și toxicitatea gastrointestinală (19%).

Doza recomandată de omidubicel-onlv este de două perfuzii secvenţiale constând din următoarele:

• o fracție de cultură: minim 8.0 × 10⁸ totalul de celule viabile cu un minim de 8.7% celule CD34+ și un minim de 9.2 × 10⁷ total de celule CD34+, urmat de
• o Fracție necultivată: minim 4.0 × 10⁸ total de celule viabile cu minimum 2.4 × 10⁷ celule CD3+.

Informațiile complete de prescriere pentru Omisirge vor fi disponibile aici.