Noiembrie 2023: Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat Ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) în noiembrie 2023 pentru tratamentul pacienților adulți cu sindroame mielodisplazice recidivante sau refractare (MDS) care au o mutație sensibilă a izocitrat dehidrogenazei-1 (IDH1), conform unei Test aprobat de FDA.
FDA a aprobat, de asemenea, Abbott RealTime IDH1 Assay ca instrument de diagnosticare însoțitor pentru alegerea pacienților pentru a primi ivosidenib.
Aprobarea s-a bazat pe AG120-C-001 (NCT02074839), un studiu multicentric cu un singur braț, deschis, cu 18 pacienți adulți care aveau SMD recidivat sau refractar și o mutație IDH1. Mutațiile IDH1 au fost identificate prin utilizarea unor teste de diagnostic locale sau centrale în sângele periferic sau măduva osoasă și ulterior validate prin analiză retrospectivă folosind Abbott RealTime IDH1 Assay.
Inosidenib oral a fost administrat într-o doză inițială de 500 mg pe zi în mod continuu timp de 28 de zile sau până când a apărut transplantul de celule stem hematopoietice, progresia bolii sau toxicitatea inacceptabilă. Durata medie a tratamentului a fost de 9.3 luni. După ce a primit ivosidenib, la un pacient a fost efectuat un transplant de celule stem.
Rata de trecere de la necesitatea de transfuzii de sânge la a nu avea nevoie de ele, rata de remisiune completă (CR) sau parțială (PR) (răspunsul 2006 International Working Group pentru MDS) și duratele CR+PR au fost utilizate pentru a evalua cât de bine tratamentul a funcționat. Fiecare răspuns observat a constituit un CR. 389.9% a fost rata CR (95% CI: 17.3, 64.3%). Timpul median până la CR a fost de 1.9 luni, cu un interval de 1.0 până la 5.6 luni. Cu toate acestea, durata medie a CR nu a putut fi estimată, cuprinzând de la 1.9 la 80.8+ luni. Din cei nouă pacienți care au fost inițial dependenți de transfuzii de eritrocite și trombocite, șase (67%) au obținut independență față de transfuziile de eritrocite și trombocite în orice perioadă de 56 de zile după momentul inițial. Șapte din nouă pacienți care au fost fără transfuzii la momentul inițial, inclusiv transfuzii de trombocite și RBC, au rămas fără transfuzii pentru orice perioadă de 56 de zile după perioada inițială (78 la sută).
Comparabile cu cele mai frecvente reacții adverse observate cu ivosidenib în monoterapie pentru AML, acestea au fost cele mai frecvente reacții adverse. Pe lângă cele gastrointestinale (constipație, greață, artralgie, letargie, tuse și mialgie), aceste simptome includ și erupții cutanate și artralgie. QTc poate fi, de asemenea, prelungit de Tibsovo.
Un avertisment în casetă este inclus în informațiile de prescriere pentru a avertiza pacienții și profesioniștii din domeniul sănătății cu privire la riscul de sindrom de diferențiere potențial fatal.
Vizualizați informații complete de prescriere pentru Tibsovo.
