Septembrie 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) a fost aprobat de Food and Drug Administration pentru utilizare la copii și adolescenți cu boală cronică de grefă versus gazdă (cGVHD) care au vârsta mai mică de 1 an și au eșuat una sau mai multe linii de terapie sistemică. Soluția orală, pastilele și capsulele sunt exemple de formulări.
Eficacitatea ibrutinibului a fost evaluată în iMAGINE (NCT03790332), un studiu deschis, multicentric, cu un singur braț, pentru copii și adulți tineri cu cGVHD moderată sau severă. Vârsta participanților avea de la 1 an la mai puțin de 22 de ani. 47 de pacienți au avut nevoie de tratament suplimentar după ce una sau mai multe linii de medicație sistemică au eșuat și au fost înrolați în studiu. Dacă implicarea genito-urinară într-un singur organ a fost singurul semn de cGVHD, pacienții au fost excluși.
Vârsta medie a pacientului a fost de 13 ani (interval, 1 până la 19). Următoarele sunt câteva dintre datele demografice ale celor 47 de pacienți: 70% din populație este de sex masculin, 36% este alb, 9% este negru sau afro-american și 55% este nedeclarat.
Rata generală de răspuns (ORR) până în săptămâna 25 a servit drept indicator principal de rezultat al eficacității. Conform criteriilor de răspuns ale proiectului de dezvoltare consens 2014 NIH, ORR include răspunsuri complete sau parțiale. Până în săptămâna 25, ORR a atins 60% (IC 95%: 44, 74). Timpul mediu necesar pentru a fi dat un răspuns a fost de 5.3 luni (IC 95%: 2.8, 8.8). Durata mediană pentru cGVHD a fost de 14.8 luni (IC 95%: 4.6, neevaluabil) de la primul răspuns la deces sau la noile tratamente sistemice.
Anemia, durerile musculo-scheletice, pirexia, diareea, pneumonia, durerile abdominale, stomatita, trombocitopenia și cefaleea au fost cele mai frecvente evenimente adverse (20%), la fel ca pirexia, diareea, pneumonia, durerile abdominale și stomatita.
Doza recomandată de IMBRUVICA este de 420 mg oral o dată pe zi pentru pacienții cu vârsta de 12 ani și peste cu GVHDc și 240 mg/m2 oral o dată pe zi (până la o doză de 420 mg) pentru pacienții cu vârsta cuprinsă între 1 și mai puțin de 12 ani cu GVHDc. , până la progresia cGVHD, reapariția unei malignități subiacente sau toxicitate inacceptabilă.
Vizualizați informații complete de prescriere pentru Imbruvica.
