2023 februarie: Terapia experimentală cu celule T CAR de la IASO Biotherapeutics pentru mielomul multiplu (RRMM) recidivat sau refractar, CT103A, a primit denumiri de terapie avansată de medicină regenerativă și rapidă de la Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), potrivit companiei.
Aceste denumiri se adaugă la desemnarea medicamentului orfan din anul precedent al tratamentului de la organismul de reglementare.
Aceste denumiri, care oferă sprijin financiar și de reglementare, sunt menite să grăbească dezvoltarea medicamentelor care au potențialul de a trata boli grave, care pun viața în pericol sau neobișnuite pentru care în prezent există tratamente insuficiente.
„Procurându-și … piperia de produse inovatoare [și] capabilitățile integrate de producție și clinice, IASO își propune să ofere terapii transformatoare, curabile și accesibile, care să răspundă nevoilor medicale nesatisfăcute pacienților din China, precum și din întreaga lume”, a spus compania în anunțul său. .
Procesul american al CT103A este așteptat în mai
Starea Fast Track vă permite să treceți printr-o examinare continuă și să vedeți dacă vă calificați pentru o aprobare mai rapidă și o examinare prioritară. Revizuirea continuă înseamnă că o companie poate trimite părți dintr-o aplicație de reglementare pe măsură ce acestea sunt gata, în loc să aștepte până când toate părțile sunt finalizate înainte ca agenția să poată examina cererea.
Aprobarea accelerată, numită și „aprobare condiționată”, se acordă tratamentelor a căror disponibilitate imediată satisface o nevoie medicală care nu a fost încă îndeplinită, atâta timp cât dovezile timpurii arată că beneficiile tratamentului depășesc riscurile.
Cu o desemnare RMAT, puteți discuta cu FDA devreme, des și de aproape. În cazul unei aprobări accelerate, dovezile clinice necesare pentru a confirma beneficiile terapiei și pentru a obține o aprobare completă pot proveni din alte surse decât studiul clinic de confirmare tradițional, ceea ce de obicei economisește timp și bani.
Până acum, CT103A a fost testat doar pe pacienții cu mielom în China, unde a fost considerat o terapie inovatoare și acum este revizuit rapid. Acolo, IASO și Innovent Biologics lucrează împreună pentru a face CT103A.
In December, the FDA approved IASO’s application for an investigational new drug. This meant that CT103A could be used in studii clinice in Statele Unite ale Americii
Un studiu clinic de fază 1b (NCT05698303) va testa tratamentul pe până la 12 adulți cu RRMM pentru a vedea cât de sigur și de eficient este acesta. Studiul va fi realizat la Centrul de Cancer MD Anderson de la Universitatea din Texas din Houston, Texas. Este de așteptat să înceapă în mai.
Terapia cu celule T cu receptorul antigen himeric (CAR) funcționează făcându-le mai ușor pentru celulele T, care sunt un tip de celulă imunitară care poate lupta împotriva cancerului, să găsească și să atace celulele canceroase.
Colectarea celulelor T ale pacientului și schimbarea lor în laborator pentru a face un receptor, sau CAR, care recunoaște proteine specifice de pe celulele canceroase este ideea principală din spatele acestei metode. Când aceste celule modificate sunt reintroduse în organism, ele ar trebui să găsească și să omoare celulele canceroase fără a răni celulele sănătoase ale corpului.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR terapii cu celule T that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
Într-un studiu pilot timpuriu de fază 1 (ChiCTR1800018137) în China, 18 persoane cu RRMM au primit tratamentul. După aproximativ un an, toți au avut un răspuns la tratament. Aproape trei sferturi (72,2%) au avut un răspuns complet sau mai bine, ceea ce înseamnă că tumora lor a dispărut.
Până în prezent, terapia cu celule T de la IOSA a fost testată doar în China
După aceea, un studiu de fază 1/2 numit FUMANBA-1 (NCT05066646) a fost început în China pentru a testa siguranța și eficacitatea CT103A la până la 132 de adulți cu RRMM.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Începând cu 21 ianuarie 2022, CT103A a fost utilizat pentru a trata 79 de persoane, iar durata medie de urmărire a fost de aproape 10 luni.
Acești pacienți trecuseră deja printr-o medie de cinci linii de tratament, dintre care unele erau medicamente imunomodulatoare, inhibitori de proteazom și inhibitori de CD38. Douăsprezece (15.2%) dintre ei fuseseră deja tratați cu terapie cu celule CAR-T non-umane vizate de BCMA.
După o medie de 16 zile de tratament, rezultatele au arătat că majoritatea pacienților (94.9%) au avut un răspuns cel puțin parțial. Aceasta a inclus 68.4% dintre pacienții care au avut un răspuns complet sau mai bun și 89.9% dintre pacienții care au avut un răspuns parțial foarte bun sau mai bun.
Zece persoane cu mielom extramedular, un tip de cancer care crește în afara măduvei osoase, toate s-au îmbunătățit după tratament. Toți acești oameni s-au îmbunătățit după tratament și 90% dintre ei s-au mai bine sau complet.
The response rate for the 12 people who had Terapia cu celule T CAR before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Din întregul grup de 79 de pacienți, 92.4% au fost negativi și pentru boală reziduală minimă, sau pentru numărul mic de celule canceroase care uneori pot rămâne după tratament și pot determina revenirea bolii.
Profilul de siguranță al CT103A a fost bun și ușor de manevrat.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR terapii cu celule T. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Sindromul de neurotoxicitate asociat celulelor efectoare imune, un răspuns imun grav care afectează sistemul nervos, a fost observat la două persoane. Simptomele lor au fost ușoare sau moderate și au dispărut.
În general, CT103A nu a provocat răspunsuri imune împotriva tratamentului, deși 16.5% dintre pacienți au fost testați pozitiv pentru anticorpi împotriva CT103A.
Într-un studiu de fază 1 FUMANBA-2 (NCT05181501), până la 20 de pacienți nou diagnosticați cu mielom multiplu cu risc ridicat sunt testați pentru a vedea dacă CT103A îi poate ajuta.
