Octombrie 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) a fost aprobat de Food and Drug Administration pentru pacienții adulți și copii cu vârsta de 12 ani și peste care au cancer tiroidian diferențiat (DTC) local avansat sau metastatic, care a progresat în urma terapiei anterioare țintite pe VEGFR și care sunt ineligibili sau refractari la iod radioactiv. .
COSMIC-311, un studiu clinic randomizat (2:1), dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric (NCT03690388) la pacienți cu DTC local avansat sau metastatic care au progresat după terapia anterioară țintită pe VEGFR și au fost ineligibili sau refractari la radioactiv iod, a fost folosit pentru a evalua eficacitatea. Pacienților li sa administrat fie cabozantinib 60 mg, fie placebo, fie cea mai bună îngrijire de susținere până la progresia bolii sau la o toxicitate inacceptabilă.
Măsurile cheie ale rezultatului eficacității au fost supraviețuirea fără progresie (PFS) în populația cu intenție de tratare și rata de răspuns globală (ORR) la primii 100 de pacienți randomizati, ambele fiind evaluate de un comitet de evaluare radiologic independent orb, folosind RECIST. 1.1 criterii. Comparativ cu placebo, CABOMETYX a redus semnificativ riscul de progresie a bolii sau de deces (p0.0001). Mediana PFS în brațul cu cabozantinib a fost de 11.0 luni (IC 95%: 7.4; 13.8), comparativ cu 1.9 luni (IC 95%: 1.9; 3.7) în brațul placebo. În grupurile cu cabozantinib și placebo, ORR-urile au fost de 18% (IC 95%: 10%, 29%) și, respectiv, 0% (IC 95%: 0%, 11%).
Diareea, eritrodisestezia palmo-plantară (PPE), oboseala, hipertensiunea arterială și stomatita au fost cele mai frecvente efecte adverse (25 la sută). Hipocalcemia a fost introdusă ca o notă de avertizare.
Până la progresia bolii sau la o toxicitate inacceptabilă, doza recomandată de cabozantinib în monoterapie este de 60 mg o dată pe zi. La copii și adolescenți (cu vârsta de 12 ani și peste, cu o BSA mai mică de 1.2 m2), doza recomandată de cabozantinib este de 40 mg o dată pe zi până la progresia bolii sau toxicitate intolerabilă.
