Junho 2022: Após duas ou mais linhas de terapia sistêmica, o FDA concedeu aprovação acelerada ao tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) para pacientes adultos com linfoma folicular (FL) recidivante ou refratário.
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
A taxa de resposta global (ORR) e duração da resposta (DOR), conforme estabelecido por um comitê de revisão independente, foram as principais medidas de eficácia. A ORR foi de 86 por cento (IC de 95 por cento: 77, 92) entre 90 pacientes na análise de eficácia primária, com uma taxa de RC de 68 por cento (IC de 95 por cento: 57, 77). A DOR mediana não foi atendida, com 75% dos entrevistados (IC 95%: 63, 84) ainda respondendo após 9 meses. A ORR foi de 86 por cento (IC 95 por cento: 77, 92) para todos os pacientes que tiveram leucaférese (n = 98), com uma taxa de RC de 67 por cento (IC 95 por cento: 57, 76).
Síndrome de libertação de citocinas, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
