Empresa britânica de biotecnologia Terapêutica MiNA ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver Câncer and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Entre os pacientes que receberam pequeno RNA ativado biotecnológico (saRNA), dois deles apresentaram resposta completa após receber sorafenibe, e o outro apresentou resposta parcial após tratamento com lenvatinibe. Este é o primeiro ensaio de terapia com saRNA em humanos. Dado que a investigação ainda está numa fase inicial, as empresas de biotecnologia esperam agora reunir provas mais relevantes.
A empresa também espera realizar o mesmo teste de drogas em pacientes com cirrose no futuro e também coopera com a Boehringer Ingelheim para realizar outros projetos para doenças hepáticas. Após um longo período de desenvolvimento, mais e mais tratamentos de RNA entraram no mercado. Ao contrário das terapias MiNA que ativam a expressão genética, a maioria utiliza tecnologia de interferência de RNA (RNAi) para reduzir a expressão genética. Recentemente, a Comissão Europeia aprovou o Onpattro, o primeiro medicamento RNAi desenvolvido pela Alnylam para o tratamento da polineuropatia.
