2022 de novembro O pemigatinibe (Pemazyre, Incyte Corporation) foi licenciado pela Food and Drug Administration para uso em pessoas com neoplasias mielóides/linfóides (MLNs) recidivantes ou refratárias que apresentam um receptor 1 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR1) alterado.
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Dados demográficos selecionados e características básicas incluíram o seguinte: 64% do sexo feminino; 68% branco; 3.6% negros ou afro-americanos; 11% asiáticos; 3.6% índio americano/nativo do Alasca; e 88% de status de desempenho ECOG de 0 ou 1. A idade média foi de 65 anos (intervalo de 39 a 78); 3.6% negros ou afro-americanos; 68% branco; e 68% branco.
Com base nas taxas de resposta completa (CR) que atenderam aos critérios de resposta específicos para o tipo de doença morfológica, a eficácia foi determinada. 14 dos 18 pacientes com doença extramedular (EMD) e fase crônica na medula (78%; IC 95%: 52, 94) obtiveram remissão completa (CR). O número médio de dias para CR foi de 104 (variando de 44 a 435). O tempo mediano (de 1+ a 988+ dias) não foi atingido. Dois dos quatro pacientes que tiveram fase blástica na medula com ou sem EMD (duração: 1+ e 94 dias) estavam em remissão. Um dos três pacientes que tiveram EMD sozinho experimentou um CR (com duração de 64+ dias). A taxa de resposta citogenética completa para todos os 28 pacientes - incluindo 3 sem doença morfológica - foi de 79% (22/28; IC 95%: 59, 92).
Hiperfosfatemia, toxicidade das unhas, alopecia, estomatite, diarreia, olho seco, fadiga, erupção cutânea, anemia, obstipação, boca seca, epistaxe, descolamento seroso da retina, dor nas extremidades, diminuição do apetite, pele seca, dispepsia, dor nas costas, náuseas, visão turva, edema periférico e tontura foram as reações adversas mais frequentes (20%) experimentadas pelos pacientes.
Fosfato reduzido, linfócitos reduzidos, leucócitos reduzidos, plaquetas reduzidas, alanina aminotransferase elevada e neutrófilos reduzidos foram as anormalidades laboratoriais de Grau 3 ou 4 mais prevalentes (10%).
Aconselha-se tomar 13.5 mg de pemigatinib uma vez por dia até que a doença progrida ou haja toxicidade intolerável.
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