June 2022: Po dwóch lub więcej liniach terapii ogólnoustrojowej FDA przyznała tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) przyspieszoną zgodę dla dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (FL).
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DOR), ustalone przez niezależną komisję oceniającą, były głównymi miarami skuteczności. ORR wyniósł 86 procent (95% CI: 77, 92) wśród 90 pacjentów w pierwotnej analizie skuteczności, ze wskaźnikiem CR wynoszącym 68 procent (95% CI: 57, 77). Mediana DOR nie została spełniona, a 75% respondentów (95% CI: 63, 84) nadal odpowiada po 9 miesiącach. ORR wyniósł 86 procent (95% CI: 77, 92) dla wszystkich pacjentów, którzy przeszli leukaferezę (n=98), z odsetkiem CR wynoszącym 67 procent (95% CI: 57, 76).
zespół uwalniania cytokin, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
Zobacz pełne informacje dotyczące przepisywania leku Kymriah.
