Zgodnie z wynikami 5-letniej obserwacji kluczowego badania PACE opublikowanego w Journal of Hematology, panatynib (Ponatinib, Iclusig) utrzymywał się długo u ciężko leczonych pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową w fazie przewlekłej (CP-CML) reakcja.
Po średnim okresie obserwacji 56.8 miesiąca 60% (n = 159) z 267 ocenianych pacjentów osiągnęło dużą odpowiedź komórkową (MCyR). 54% (n = 144) pacjentów miało pełną odpowiedź komórkową. Główną odpowiedź molekularną (MMR) osiągnięto u 40% (n = 108) pacjentów, a u 24% (n = 64) odpowiedź molekularną. W medianie okresu obserwacji wynoszącej 12 miesięcy 82% pacjentów osiągnęło MCyR, a po 5 latach szacunkowo 59% pacjentów osiągnęło MMR. Najczęstszymi (≥40%) zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) były wysypka (47%), ból brzucha (46%), małopłytkowość (46%), ból głowy (43%), suchość skóry (42%) i zaparcia (41% ).
W całej kohorcie 270 pacjentów ponad 90% pacjentów otrzymało co najmniej 2 terapie TKI. Badacze odkryli, że odpowiedź była związana z wynikami długoterminowymi. Oczekuje się, że 5-letnie przeżycie wolne od progresji (PFS) wyniesie 53%, a przeżycie całkowite (OS) - 73%.
Ujawnienie tych danych jest ważnym kamieniem milowym, ponieważ pokazuje, że ponatynib jest nadal skuteczną opcją leczenia dla odpowiednich pacjentów z wcześniejszym niepowodzeniem TKI (w tym pacjentów z mutacją T315I).
