Sierpień 2021: FDA dała aksykabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) przyspieszona rejestracja dla dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (FL) po dwóch lub więcej liniach leczenia systemowego.
W jednoramiennym, otwartym, wieloośrodkowym badaniu (ZUMA-5; NCT03105336) oceniano aksykabtagen cyloleucel, terapię limfocytami T chimerycznego receptora antygenu (CAR) kierowanego przez CD19, u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie FL po dwóch lub więcej liniach leczenia leczenie ogólnoustrojowe, obejmujące skojarzenie przeciwciała monoklonalnego anty-CD20 i środka alkilującego, u dorosłych pacjentów z nawrotem choroby. Po chemioterapii limfodeplecyjnej podano pojedynczy wlew dożylny aksykabtagenu cyloleucelu.
Bezstronna komisja oceniająca określiła główne miary skuteczności: wskaźnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DOR). ORR wyniósł 91 procent (95% CI: 83, 96) wśród 81 pacjentów w pierwotnej analizie skuteczności, ze wskaźnikiem całkowitej remisji (CR) wynoszącym 60 procent i medianą czasu do odpowiedzi wynoszącą jeden miesiąc. Mediana DOR nie została osiągnięta, a 76.2% pacjentów pozostało w remisji po roku (95% CI: 63.9, 84.7). ORR wyniósł 89 procent (95% CI: 83, 94) dla wszystkich pacjentów z leukaferezami w tym badaniu (n=123), ze wskaźnikiem CR wynoszącym 62 procent.
A boxed warning for zespół uwalniania cytokin (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). CRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
