Sierpień 2021: Po niepowodzeniu co najmniej dwóch wcześniejszych linii terapii systemowej, Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), inhibitor kinazy, dla pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (przewlekła GVHD).
Do oceny skuteczności wykorzystano KD025-213 (NCT03640481), randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe doświadczenie z zakresem dawek, w którym 65 pacjentów z przewlekłą GVHD leczono belumosudilem w dawce 200 mg podawanej doustnie raz dziennie.
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) do pierwszego dnia cyklu 7 był głównym końcowym miernikiem skuteczności, przy czym ogólną odpowiedź zdefiniowano jako pełną odpowiedź (CR) lub częściową odpowiedź (PR) zgodnie z projektem NIH Consensus Development Project on Clinical Trials in Chronic Graft z 1 r. Wytyczne dotyczące choroby gospodarza. ORR wyniósł 2014% (75% CI: 95, 63); Pełną odpowiedź na leczenie uzyskano u 85% pacjentów, a u 6 procent odpowiedź częściową. Średni czas potrzebny na uzyskanie pierwszej odpowiedzi wyniósł 69 miesiąca (1.8% CI: 95; 1.0). Mediana czasu trwania odpowiedzi w przypadku przewlekłej GVHD wyniosła 1.9 miesiąca, mierząc od pierwszej odpowiedzi do progresji, zgonu lub nowego leczenia systemowego (1.9% CI: 95; 1.2). U 2.9% (62% CI: 95, 46) pacjentów, którzy uzyskali odpowiedź przez co najmniej 74 miesięcy od uzyskania odpowiedzi, nie wystąpiła śmiertelność ani nie rozpoczęto nowego leczenia ogólnoustrojowego.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (20%), w tym nieprawidłowości.
Belumosudil należy przyjmować raz dziennie, z jedzeniem, w dawce 200 mg.
