Jan 2022: W przypadku dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanymi, nieoperacyjnymi lub przerzutowymi nowotworami złośliwymi z komórek nabłonka okołonaczyniowego, Agencja ds. cząsteczki związane z białkami sirolimusu do sporządzania zawiesiny do wstrzykiwań (związane z albuminami) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DOR) były kluczowymi miarami wyników skuteczności, jak określono w niezależnym centralnym przeglądzie zaślepionym przy użyciu RECIST v.1.1. ORR wyniósł 39 procent (95 procent CI: 22 procent, 58 procent), a dwóch pacjentów odpowiedziało całkowicie. Mediana DOR nie została osiągnięta (95 procent CI: 6.5 miesiąca, nie do oszacowania). 67 procent respondentów miało odpowiedź, która trwała dłużej niż 12 miesięcy, a 58 procent miało odpowiedź, która trwała dłużej niż 24 miesiące.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (30%) były zapalenie jamy ustnej, zmęczenie, wysypka, infekcja, nudności, obrzęk, biegunka, dyskomfort mięśniowo-szkieletowy, zmniejszenie masy ciała, zmniejszenie apetytu, kaszel, wymioty i zaburzenia smaku. Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi stopnia 3. do 4. (6%) były: zmniejszona liczba limfocytów, zwiększona zawartość glukozy, zmniejszona zawartość potasu, zmniejszona ilość fosforanów, zmniejszona hemoglobina i zwiększona aktywność lipazy.
Do czasu progresji choroby lub wystąpienia nietolerowanej toksyczności zalecana dawka to 100 mg/m2 pc. podawana we wlewie dożylnym trwającym 30 minut w 1. i 8. dniu każdego 21-dniowego cyklu.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
