Brytyjska firma biotechnologiczna Terapia MiNA ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver rak and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Wśród pacjentów otrzymujących biotechnologiczny mały aktywowany RNA (saRNA) u dwóch z nich wystąpiła całkowita odpowiedź po otrzymaniu sorafenibu, a u drugiego częściowa odpowiedź po leczeniu lenwatynibem. To pierwsza próba terapii saRNA u ludzi. Ponieważ badania są wciąż na wczesnym etapie, firmy biotechnologiczne mają nadzieję zebrać bardziej istotne dowody.
Firma ma nadzieję przeprowadzić w przyszłości ten sam test na obecność narkotyków u pacjentów z marskością wątroby, a także współpracuje z firmą Boehringer Ingelheim przy realizacji innych projektów dotyczących chorób wątroby. Po długim okresie rozwoju na rynek wchodzi coraz więcej terapii RNA. W przeciwieństwie do terapii MiNA, które aktywują ekspresję genów, większość wykorzystuje technologię interferencji RNA (RNAi) w celu zmniejszenia ekspresji genów. Niedawno Komisja Europejska zatwierdziła Onpattro, pierwszy lek RNAi opracowany przez firmę Alnylam do leczenia polineuropatii.
