Sierpień 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) był regularnie zatwierdzany przez Food and Drug Administration dla dorosłych pacjentów z przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NSCLC) z fuzją RET, co określono na podstawie testu zatwierdzonego przez FDA.
Na podstawie początkowego ogólnego wskaźnika odpowiedzi (ORR) i trwałości odpowiedzi (DOR) u 114 pacjentów uczestniczących w badaniu ARROW (NCT03037385), wieloośrodkowym, otwartym, wielokohortowym badaniu, pralsetinib został wcześniej dopuszczony do leczenia NSCLC w trybie przyspieszonym wskazanie 4 września 2020 r. Na podstawie informacji uzyskanych od kolejnych 123 pacjentów i dodatkowych 25 miesięcy obserwacji w celu oceny długowieczności odpowiedzi dokonano konwersji na regularne zatwierdzenie.
W sumie 237 pacjentów z miejscowo postępującym lub przerzutowym NSCLC z fuzją RET wykazało skuteczność. Pacjentom podawano pralsetinib do czasu progresji choroby lub wystąpienia działań niepożądanych, które były nie do zniesienia.
Zaślepiona niezależna komisja oceniająca (BIRC) zdecydowała, że ORR i DOR są kluczowymi miarami skuteczności. ORR wyniósł 78% (95% CI: 68, 85) wśród 107 pacjentów, którzy nigdy nie byli leczeni, a mediana DOR wyniosła 13.4 miesiąca (95% CI: 9.4, 23.1). ORR wyniósł 63% (95% CI: 54, 71) wśród 130 pacjentów, którzy otrzymywali wcześniej chemioterapię opartą na platynie, a mediana DOR wyniosła 38.8 miesiąca (95% CI: 14.8, brak możliwości oszacowania).
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (25%) były dolegliwości ze strony układu mięśniowo-szkieletowego, zaparcia, nadciśnienie tętnicze, biegunka, zmęczenie, obrzęki, gorączka i kaszel.
Zalecana dawka to 400 mg pralsetynibu przyjmowanego doustnie raz na dobę. Zaleca się przyjmowanie pralsetynibu na pusty żołądek (bez jedzenia przez co najmniej 2 godziny przed i co najmniej 1 godzinę po podaniu pralsetynibu).
