Agencja ds. Żywności i Leków przyznała w dniu 1 grudnia 2023 r. przyspieszoną rejestrację leku pirtobrutynib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) dla dorosłych chorych na przewlekłą białaczkę limfatyczną lub chłoniaka z małych limfocytów (CLL/SLL), którzy przeszli co najmniej dwie wcześniejsze linie leczenia, w tym inhibitor BTK i inhibitor BCL-2.
W badaniu oceniano skuteczność tego leku w BRUIN (NCT03740529), ogólnoświatowym, otwartym, jednoramiennym, wielokohortowym badaniu z udziałem 108 osób chorych na CLL lub SLL, które przeszły już co najmniej dwa inne rodzaje leczenia, w tym inhibitor BTK i inhibitor BCL-2. Pacjenci przeszli średnio 5 poprzednich linii terapii, w zakresie od 2 do 11. Siedemdziesiąt siedem procent pacjentów zaprzestało stosowania poprzedniego inhibitora BTK z powodu opornej na leczenie lub pogarszającej się choroby. Lek Pirtobrutinib podawano doustnie w dawce 200 mg raz na dobę i stosowano do czasu progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.
Głównymi miarami skuteczności były ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DOR), oceniane przez niezależną komisję oceniającą na podstawie kryteriów iwCLL z 2018 r. Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) wyniósł 72% przy 95% przedziale ufności (CI) od 63% do 80%, a mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) wyniosła 12.2 miesiąca przy 95% CI od 9.3 do 14.7. Wszystkie odpowiedzi były niekompletne.
Najczęstsze działania niepożądane (≥ 20%), nie licząc terminów związanych z badaniami laboratoryjnymi, to zmęczenie, siniaki, kaszel, dyskomfort mięśniowo-szkieletowy, COVID-19, biegunka, zapalenie płuc, ból brzucha, duszność, krwawienie, obrzęk, nudności, gorączka i ból głowy. Nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych 3. lub 4. stopnia, występujące u ponad 10% pacjentów, obejmowały zmniejszoną liczbę neutrofilów, niedokrwistość i zmniejszoną liczbę płytek krwi. U 32% pacjentów wystąpiły ciężkie zakażenia, a w 10% przypadków odnotowano zakażenia śmiertelne. Materiały dotyczące przepisywania leku obejmują przestrogi i porady dotyczące infekcji, krwawień, cytopenii, zaburzeń rytmu serca i późniejszych nowotworów pierwotnych.
Sugerowana dawka pirtobrutynibu to 200 mg przyjmowana doustnie raz dziennie do czasu progresji choroby lub wystąpienia nietolerowanych objawów.
Kropka lutetu Lu 177 została zatwierdzona przez USFDA do stosowania u dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z GEP-NETS
Kropka lutetu Lu 177, przełomowy lek, uzyskała niedawno zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na leczenie pacjentów pediatrycznych, co stanowi kamień milowy w onkologii dziecięcej. Zatwierdzenie to stanowi światełko nadziei dla dzieci walczących z guzami neuroendokrynnymi (NET), rzadką, ale wymagającą formą raka, która często okazuje się oporna na konwencjonalne terapie.