Listopad 2022: Pemigatynib (Pemazyre, Incyte Corporation) został zarejestrowany przez Food and Drug Administration do stosowania u osób z nawracającymi lub opornymi na leczenie nowotworami szpikowo-chłonnymi (MLN), które mają zmieniony receptor 1 czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Wybrane dane demograficzne i podstawowe cechy obejmowały: 64% kobiet; 68% biały; 3.6% czarnych lub Afroamerykanów; 11% Azjaci; 3.6% Indian amerykańskich / rdzennych mieszkańców Alaski; i 88% stan sprawności ECOG równy 0 lub 1. Mediana wieku wynosiła 65 lat (zakres od 39 do 78 lat); 3.6% czarnych lub Afroamerykanów; 68% biały; i 68% biały.
Na podstawie wskaźników całkowitej odpowiedzi (CR), które spełniały kryteria odpowiedzi specyficzne dla rodzaju choroby morfologicznej, określono skuteczność. 14 z 18 pacjentów z chorobą pozaszpikową (EMD) i fazą przewlekłą w szpiku (78%; 95% CI: 52, 94) uzyskało całkowitą remisję (CR). Średnia liczba dni do CR wynosiła 104. (zakres od 44 do 435). Mediana czasu (od 1+ do 988+ dni) nie została osiągnięta. Dwóch z czterech pacjentów, u których wystąpiła faza blastyczna w szpiku z EMD lub bez (czas trwania: 1+ i 94 dni) było w remisji. Jeden z trzech pacjentów, którzy mieli tylko EMD, doświadczył CR (trwającej ponad 64 dni). Odsetek pełnej odpowiedzi cytogenetycznej dla wszystkich 28 pacjentów — w tym 3 bez choroby morfologicznej — wyniósł 79% (22/28; 95% CI: 59, 92).
Hiperfosfatemia, toksyczne zapalenie paznokci, łysienie, zapalenie jamy ustnej, biegunka, suchość oczu, zmęczenie, wysypka, niedokrwistość, zaparcia, suchość w jamie ustnej, krwawienie z nosa, odwarstwienie siatkówki surowiczej, ból kończyn, zmniejszenie apetytu, suchość skóry, niestrawność, ból pleców, nudności, niewyraźne widzenie, obrzęki obwodowe i zawroty głowy były najczęstszymi (20%) działaniami niepożądanymi występującymi u pacjentów.
Najczęstszymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi stopnia 3. lub 4. (10%) były: zmniejszona liczba fosforanów, zmniejszona liczba limfocytów, zmniejszona liczba leukocytów, zmniejszona liczba płytek krwi, zwiększona aktywność aminotransferazy alaninowej i zmniejszona liczba granulocytów obojętnochłonnych.
Zaleca się przyjmowanie 13.5 mg pemigatynibu raz dziennie do czasu progresji choroby lub wystąpienia nietolerowanej toksyczności.
View full prescribing information for Pemazyre.
