Maj 2023: Omidubicel-onlv (Omisirge, Gamida Cell Ltd.) został zatwierdzony przez Food and Drug Administration do stosowania u pacjentów dorosłych i dzieci (w wieku 12 lat i starszych) z nowotworami hematologicznymi, u których zaplanowano przeszczep krwi pępowinowej po kondycjonowaniu mieloablacyjnym w celu przyspieszenia regeneracji neutrofili i zmniejszenia ryzyka infekcji.
W badaniu P0501 (NCT02730299), otwartym, wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu dotyczącym przeszczepu samego omidubicelu lub przeszczepu jednostki niemanipulowanej krwi pępowinowej (UCB) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym u pacjentów z nowotworami hematologicznymi, oceniono skuteczność i bezpieczeństwo leczenia. W sumie 125 osób zostało losowo przydzielonych, z czego 62 otrzymało omidubicel-onlv, a 63 otrzymało UCB. U 52 pacjentów przeszczepiono tylko omidubicel, z medianą dawki komórek CD9.0+ wynoszącą 106 X 2.1 komórek/kg (zakres 47.6 – 106 X 34 komórek/kg). W ramieniu UCB 56 pacjentom wszczepiono jeden lub dwa zespoły rdzeniowe (66% otrzymało dwa zespoły rdzeniowe). Mediana dawki komórek CD34+ u 42 pacjentów, u których zarejestrowano dawki komórek po rozmrożeniu, wynosiła 0.2 x 106 komórek/kg (zakres 0.0 – 0.8 x 106 komórek/kg). Stosowano inne protokoły kondycjonowania, takie jak te oparte na chemioterapii lub naświetlaniu całego ciała.
Time to neutrophil recovery after transplantation and the frequency of Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN) Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections through Day 100 after transplantation were the primary efficacy outcome measures. The median time to neutrophil recovery was 12 days (95% CI: 10-15 days) for those receiving omidubicel-onlv, and 22 days (95% CI: 19-25 days) for those receiving UCB. In the omidubicel-onlv arm, 87% of patients and 83% of those receiving UCB experienced neutrophil recovery. Through Day 100 after transplantation, the incidence of BMT CTN Grade 2/3 bacterial or Grade 3 fungal infections was 39% and 60%, respectively, in the two groups.
Przepisany materiał zawiera Ostrzeżenie w ramce dotyczące śmiertelnych lub zagrażających życiu reakcji związanych z infuzją, choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD), zespołu wszczepienia i niepowodzenia przeszczepu, podobnie jak w przypadku leków dopuszczonych do obrotu przez firmę UCB. Omidubicel-onlv podano 117 osobnikom z powodu dowolnej choroby; spośród nich 47% doświadczyło reakcji związanych z infuzją, 58% doświadczyło ostrej GVHD, 35% doświadczyło przewlekłej GVHD, a 3% doświadczyło niepowodzenia przeszczepu.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi stopnia 3-5 u pacjentów z nowotworami hematologicznymi w badaniu P0501 były ból (33%), zapalenie błony śluzowej (31%), nadciśnienie (25%) i toksyczność żołądkowo-jelitowa (19%).
Zalecana dawka samego omidubicelu to dwie następujące po sobie infuzje składające się z:
- a Hodowana frakcja: co najmniej 8.0 × 108 całkowita liczba żywych komórek z co najmniej 8.7 procent komórek CD34+ i co najmniej 9.2 × 107 wszystkie komórki CD34+, a następnie
- a Frakcja niehodowlana: co najmniej 4.0 × 108 całkowitą liczbę żywotnych komórek, co najmniej 2.4 × 107 komórki CD3+.
Pełne informacje dotyczące przepisywania leku Omisirge będą dostępne tutaj.
