FDA przyznała swój przełomowy lek quizartinib a przełomowe leczenie. Quizartynib jest FLT3 inhibitor badany w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotem choroby / oporny FLT3-ITD ostra białaczka szpikowa ( AML ). Ta identyfikacja przyspieszy rozwój quizartinib i oczekuje się, że jak najszybciej dostarczy pacjentom nowe leki.
AML jest złośliwy blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 nazwiska nowo zdiagnozowanych pacjentów i nie tylko 10000 Ge AML zgony. 2005-2011 wyniki ankiety wskazują, że 5- roczny wskaźnik przeżycia ok AML pacjentów jest tylko 26% , który jest najniższy spośród wszystkich rodzajów białaczki. FLT3 mutacja genowa jest najczęstszą mutacją genetyczną u AML pacjenci, podczas gdy FLT3-ITD jest najczęstszą mutacją FLT3 genu i około jednej czwartej AML pacjentów jest nosicielami tej mutacji. W porównaniu z pacjentami, którzy nie byli nosicielami tej mutacji, pacjenci z FLT3-ITD mutacje wiązały się z gorszym rokowaniem, większym ryzykiem nawrotu raka i większym ryzykiem śmierci po nawrocie. Nawet jeśli ci pacjenci otrzymają przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych ( HSCT ), szansa nawrotu raka po leczeniu jest nadal wyższa niż u pacjentów, którzy nie są nosicielami tej mutacji. Obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia tej choroby. Dlatego oczekuje się, że ta przełomowa terapia przyniesie nową nadzieję pacjentom FLT3-ITD .
Oprócz przełomowej identyfikacji terapii, quizartinib również otrzymane FDA szybka ścieżka kwalifikacyjna dla nawrotów / oporny AML terapii i kwalifikacji leku sierocego dla AML wydane przez FDA i Europejska Agencja Leków ( EMA ). Quizartynib jest wciąż znajduje się na etapie badań i rozwoju i nie został zatwierdzony w żadnym kraju. Bezpieczeństwo i tolerancja nie zostały jeszcze certyfikowane. Oczekuje się jednak, że to zatwierdzenie przyspieszy prace nad lekiem, co jest naprawdę dobrą wiadomością dla pacjentów.
