wrzesień 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) został zatwierdzony przez Food and Drug Administration do stosowania u pacjentów pediatrycznych z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD), którzy mają mniej niż 1 rok i nie przeszli jednej lub więcej linii leczenia systemowego. Przykładami preparatów są roztwór doustny, pigułki i kapsułki.
Skuteczność ibrutynibu oceniano w iMAGINE (NCT03790332), otwartym, wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniu z udziałem dzieci i młodych dorosłych z umiarkowaną lub ciężką postacią cGVHD. Uczestnicy byli w wieku od 1 roku do mniej niż 22 lat. 47 pacjentów wymagało dodatkowego leczenia po niepowodzeniu co najmniej jednej linii leków ogólnoustrojowych i zostało włączonych do badania. Jeśli zajęcie układu moczowo-płciowego w jednym narządzie było jedynym objawem cGVHD, pacjentów wykluczano.
Średni wiek pacjentów wynosił 13 lat (zakres od 1 do 19). Poniżej przedstawiono niektóre z demografii 47 pacjentów: 70% populacji to mężczyźni, 36% to osoby rasy białej, 9% to osoby czarnoskóre lub Afroamerykanie, a 55% nie zostało zgłoszonych.
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) do tygodnia 25 służył jako główny wskaźnik wyniku skuteczności. Zgodnie z kryteriami odpowiedzi projektu NIH Consensus Development 2014, ORR zawiera pełne lub częściowe odpowiedzi. Do tygodnia 25. ORR osiągnął 60% (95% CI: 44, 74). Średni czas potrzebny na udzielenie odpowiedzi wyniósł 5.3 miesiąca (95% CI: 2.8; 8.8). Mediana czasu trwania cGVHD wyniosła 14.8 miesiąca (95% CI: 4.6, nieocenione) od pierwszej odpowiedzi na zgon lub nowe leczenie systemowe.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (20%) były niedokrwistość, ból mięśniowo-szkieletowy, gorączka, biegunka, zapalenie płuc, ból brzucha, zapalenie jamy ustnej, małopłytkowość i ból głowy, podobnie jak gorączka, biegunka, zapalenie płuc, ból brzucha i zapalenie jamy ustnej.
Zalecana dawka produktu IMBRUVICA to 420 mg doustnie raz na dobę u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z cGVHD i 240 mg/m2 doustnie raz na dobę (do dawki 420 mg) u pacjentów w wieku od 1 do mniej niż 12 lat z cGVHD , aż do progresji cGVHD, nawrotu choroby nowotworowej lub niedopuszczalnej toksyczności.
Zobacz pełne informacje dotyczące przepisywania leku Imbruvica.
