Jan 2023: Lek nadofaragene firadenovec-vncg (Adstiladrin, Ferring Pharmaceuticals) został zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków dla dorosłych pacjentów z wysokim ryzykiem, niereagującym na raka pęcherza moczowego (NMIBC), z rakiem in situ (CIS) z guzami brodawkowatymi lub bez nich.
W badaniu CS-003 (NCT02773849), wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniu obejmującym 157 pacjentów z NMIBC wysokiego ryzyka, z których 98 miało CIS, który można było zbadać pod kątem odpowiedzi, oceniono skuteczność. Raz na trzy miesiące przez okres do 12 miesięcy, z powodu nieakceptowalnej toksyczności lub nawracającego NMIBC wysokiego stopnia, pacjenci otrzymywali nadofaragene firadenovec-vncg dopęcherzowo w dawce 75 ml (3 x 1011 cząsteczek wirusa/ml [vp/ml]). Pacjentom pozwolono kontynuować otrzymywanie nadofaragenu firadenovec-vncg co trzy miesiące, o ile nie wystąpił nawrót wysokiego stopnia.
Całkowita odpowiedź (CR) w dowolnym czasie i trwałość odpowiedzi były głównymi wskaźnikami wyniku skuteczności (DoR). W celu zakwalifikowania jako CR wymagany był ujemny wynik cystoskopii wraz z odpowiednim TURBT, biopsjami i cytologią moczu. Pobrano losowo pięć różnych biopsji pęcherza moczowego od pacjentów, którzy po roku nadal byli w CR. Mediana DoR wyniosła 9.7 miesiąca (zakres: 3, 52+), odsetek CR wyniósł 51% (95% CI: 41%, 61%), a 46% pacjentów z odpowiedzią pozostało w CR przez co najmniej rok.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (częstość występowania 10%) były: zwiększona hiperglikemia, wydzielina w miejscu wkłucia, zwiększone stężenie trójglicerydów, zmęczenie, skurcz pęcherza, parcie na mocz, zwiększone stężenie kreatyniny, krwiomocz, zmniejszone stężenie fosforanów, dreszcze, dyzuria i gorączka (częstość występowania 15%), a także nieprawidłowości w wynikach badań (XNUMX). >XNUMX%).
Za pomocą cewnika moczowego raz na trzy miesiące podawać do pęcherza moczowego 75 ml nadofaragenu firadenovec-vncg w stężeniu 3 x 1011 vp/ml. Zaleca się przyjmowanie leku antycholinergicznego jako premedykacji przed każdym zakropleniem.
Zobacz pełne informacje dotyczące przepisywania Adstiladrinu.
