Dova Pharmaceuticals poinformowała, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy lek Doptelet (avatrombopag) swojej spółki zależnej AkaRx do leczenia małej liczby płytek krwi (trombocytopenii) u dorosłych z przewlekłą chorobą wątroby (CLD), którzy będą poddani operacji z powodu raka lub ząb. Warto wspomnieć, że jest to trzeci nowy lek zatwierdzony przez FDA w ciągu tygodnia i pierwszy lek obecnie dopuszczony do tego celu.
Płytki krwi to bezbarwne komórki wytwarzane w szpiku kostnym, które pomagają w tworzeniu skrzepów krwi w naczyniach krwionośnych i zapobiegają krwawieniom. Chemioterapia nowotworów zwykle powoduje trombocytopenię.
Doptelet (avatrombopag) to doustny agonista receptora trombopoetyny (TPO) drugiej generacji, stosowany raz dziennie. Doptelet może naśladować działanie TPO, jest głównym regulatorem prawidłowej produkcji płytek krwi. Lek otrzymał priorytetową weryfikację kwalifikacji do leczenia małopłytkowości u dorosłych chorych na CLD, którzy będą poddani operacji.
Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Doptelet zweryfikowano w dwóch badaniach (ADAPT-1 i ADAPT-2). Badania te obejmowały łącznie 435 pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby i ciężką trombocytopenią, którzy zostaną poddani operacji, która zwykle wymaga przetoczenia płytek krwi. W badaniach tych oceniano wpływ dopteletu podawanego doustnie w dwóch poziomach dawki w porównaniu z placebo przez 5 dni leczenia. Wyniki pokazały, że w porównaniu z grupą placebo, wyższy odsetek pacjentów w grupie otrzymującej dwie dawki Doptelet miał zwiększoną liczbę płytek krwi i nie wymagał transfuzji płytek krwi ani żadnego leczenia ratunkowego w dniu operacji i w ciągu 7 dni po leczeniu. Najczęstsze działania niepożądane leku Doptelet to gorączka, ból brzucha, nudności, ból głowy, zmęczenie i obrzęk dłoni i stóp.
„Pacjenci z niską liczbą płytek krwi i przewlekłymi chorobami wątroby wymagającymi operacji mają zwiększone ryzyko krwawienia” – powiedział dr Richard Pazdur, dyrektor Centrum Doskonałości w Onkologii i pełniący obowiązki dyrektora Biura Produktów Hematologicznych i Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. Zwiększ liczbę płytek krwi. Ten lek może zmniejszać lub eliminować potrzebę transfuzji płytek krwi (transfuzja płytek krwi) może zwiększać ryzyko infekcji i innych działań niepożądanych.
