Lipiec 2022: Kryzotynib (Xalkori, Pfizer Inc.) został zatwierdzony przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 1 roku i starszych, u których zdiagnozowano nieresekcyjną, nawracającą lub oporną na leczenie kinazę chłoniaka anaplastycznego zapalnego (ALK )-dodatnie guzy miofibroblastyczne, które były pozytywne dla ALK (IMT).
Zarówno bezpieczeństwo, jak i skuteczność kryzotynibu oceniano w dwóch oddzielnych wieloośrodkowych, jednoramiennych, otwartych badaniach klinicznych. Badania te obejmowały zarówno dzieci, jak i dorosłych pacjentów z nieoperacyjną, nawrotową lub oporną na leczenie ALK-dodatnią IMT. Pacjenci pediatryczni uczestniczyli w badaniu ADVL0912 (NCT00939770), natomiast pacjenci dorośli uczestniczyli w badaniu A8081013 (NCT01121588).
Odsetek obiektywnych odpowiedzi był głównym wskaźnikiem skuteczności mierzonym w tych badaniach (ORR). Obiektywną odpowiedź stwierdzono u 12 z 14 pacjentów pediatrycznych (co odpowiada 86% wskaźnikowi powodzenia z 95% przedziałem ufności w zakresie od 57% do 98%), gdy pacjenci byli oceniani przez niezależną komisję oceniającą. Pięciu z siedmiu dorosłych pacjentów wykazywało obiektywne oznaki poprawy.
Objawy wymiotów, nudności, biegunki, bólu brzucha, wysypki, zaburzeń widzenia, infekcji górnych dróg oddechowych, kaszlu, gorączki, bólu mięśniowo-szkieletowego, zmęczenia, obrzęku i zaparć były najczęstszymi działaniami niepożądanymi (35%) u dzieci. U dorosłych pacjentów zaburzenia widzenia, nudności i obrzęki były działaniami niepożądanymi, które występowały częściej niż trzydzieści pięć procent czasu.
Dorosłym pacjentom kryzotynib należy podawać doustnie dwa razy na dobę w dawce 250 miligramów (mg) do czasu nasilenia choroby lub osiągnięcia niedopuszczalnej toksyczności. Doustne podawanie 280 mg/m2 dwa razy na dobę jest dawką zalecaną u dzieci aż do progresji choroby lub wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności.
View full prescribing information for Xalkori.
