Listopad 2022: Agencja ds. Żywności i Leków przyznała przyspieszoną zgodę na futybatinib (Lytgobi, Taiho Oncology, Inc.) dla dorosłych pacjentów z wcześniej leczonym, nieoperacyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym wewnątrzwątrobowym rakiem dróg żółciowych z fuzjami genów receptora czynnika wzrostu fibroblastów 2 (FGFR2) lub innymi rearanżacjami.
Skuteczność oceniano w TAS-120-101 (NCT02052778), wieloośrodkowym, otwartym, jednoramiennym badaniu, do którego włączono 103 pacjentów z wcześniej leczonym, nieoperacyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym wewnątrzwątrobowym rakiem dróg żółciowych z fuzją genu FGFR2 lub inną rearanżacją. Obecność fuzji FGFR2 lub innych rearanżacji określono za pomocą testów sekwencjonowania nowej generacji. Pacjenci otrzymywali doustnie 20 mg futybatynibu raz dziennie, aż do progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.
Głównymi miarami wyników skuteczności były ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DoR), określone przez niezależną komisję oceniającą zgodnie z RECIST v1.1. ORR wyniósł 42% (95% przedział ufności [CI]: 32, 52); wszyscy 43 respondenci uzyskali częściowe odpowiedzi. Mediana DoR wyniosła 9.7 miesiąca (95% CI: 7.6; 17.1).
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi występującymi u co najmniej 20% pacjentów były toksyczne zapalenie paznokci, bóle mięśniowo-szkieletowe, zaparcia, biegunka, zmęczenie, suchość w jamie ustnej, łysienie, zapalenie jamy ustnej, ból brzucha, suchość skóry, bóle stawów, zaburzenia smaku, suchość oczu, nudności, zmniejszenie apetytu. , zakażenie dróg moczowych, zespół erytrodyzestezji dłoniowo-podeszwowej i wymioty.
Zalecana dawka futybatynibu wynosi 20 mg doustnie raz na dobę, aż do wystąpienia progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności.
View full prescribing information for Lytgobi.
