Naukowcy z Trinity College Dublin (TCD) opracowali nową terapię, która może pomóc w leczeniu najczęstszego rzadkiego mięsaka tkanek miękkich dotykającego młodych ludzi. Mięsak maziówkowy to nowotwór trudny do leczenia ze względu na mutacje genetyczne. Najczęściej występuje w nogach lub ramionach, a także może pojawić się w dowolnym miejscu na ciele.
U pacjentów z guzem wielkości 5-10 cm przeżywalność po dziesięciu latach wynosi mniej niż jedną trzecią. Zespół TCD wykorzystał technologię badań przesiewowych genów CRISPR do zidentyfikowania potencjalnych celów terapeutycznych w biologii raka. Odkryli białko o nazwie BRD9, które może zapewnić przeżycie komórek mięsaka maziowego poprzez współpracę z białkiem SS18-SSX, które powoduje rozwój choroby.
Następnie naukowcy opracowali lek, który atakuje i degraduje białko BRD9. W eksperymentach na myszach odkryli, że leki, które stworzyli, mogą degradować białko BRD9 i usuwać je z komórek nowotworowych, co może skutecznie zapobiegać wzrostowi guza. Główny autor badania, dr Gerard Brien, powiedział: „Spowoduje to, że komórki wyeliminują białka, od których są zależne, powodując ich śmierć”. Zespół odkrył również, że lek nie wpływa na procesy komórkowe normalnych komórek, co powoduje mniej skutków ubocznych (jeśli występują efekty uboczne). The researchers ‘next plan will be to test this new drug in patients’ clinical trials, and scientists hope that these drugs will enter the clinic in the near future. Badania zostały opublikowane w międzynarodowym czasopiśmie „eLIFE”.
